Øyner nytt håp om livsviktig medisin
Jan Petters Blankholms to år lange kamp for å få livsviktig medisin har tatt en ny utvikling.
På mandag skal Bestillerforum Nye Metoder behandle metodevurderingen av medisinen Myozyme.
Det betyr at dokumentasjonskravet til legemiddelprodusenten kan bli endret slik at Beslutningsforum Nye Metoder på et senere tidspunkt kan realitetsbehandle spørsmålet om Myozyme.
Optimist
– Jeg har store forventninger til at det ender opp positivt for Jan Petter og for de som måtte få Pompes sykdom senere. Dette er en så alvorlig sykdom at det kan ikke være problematisk å definere det innenfor kravet om forsvarlig medisinsk behandling, sier tante Aud Blankholm.
TV 2 har i en serie reportasjer fortalt om den tidligere ferjematrosen Jan Petter Blankholm som lider av den svært sjeldne Pompes sykdom.
– Jeg er redd og fortvilet over at jeg ikke kan få den medisinen som har vært i bruk i Norge siden 2006, sier Jan Petter Blankholm.
For den eneste behandlingen som finnes for den nevromuskulære sykdommen, er medikamentet Myozyme. Ifølge produsenten er det dokumentert god effekt.
I korte trekk har dette skjedd i Blankholm-saken:
Rikshospitalet anbefalte overfor Helse Møre og Romsdal at Jan Petter Blankholm skulle få Myozyme.
Helse Møre og Romsdal sa nei på grunn av kostnaden, og sendte samtidig saken inn til Beslutningsforum Nye Metoder. Helseforetaket mente at tverrfaglig behandling i form av fysioterapi og tekniske hjelpemidler var tilstrekkelig behandling.
– Så lenge et medikament er under vurdering hos Nye metoder, så kan vi ikke gi det, opplyser fagdirektør Erik Solligård i Helse Møre og Romsdal.
Blankholm klaget saken inn til Fylkeslegen i Møre og Romsdal som opphevet avslaget. Helse Møre og Romsdal opprettholdt senere sin konklusjon, og nå i august sa Fylkeslegen under tvil endelig nei til Blankholm.
Umulig
Underveis i klagebehandlingen har saken ligget «på vent» i halvannet år hos Beslutningsforum Nye metoder. Årsaken er at legemiddelprodusenten Sanofi ikke har besvart dokumentasjonskravet.
– Vi har ikke vært i stand til å levere på det særnorske dokumentasjonskravet. Det har rett og slett vært umulig å få til, sier Kristin Mesteig som er leder for markedstilgang og samfunnskontakt hos legemiddelprodusenten Sanofi.
I mellomtiden har Jan Petter Blankholm ventet og ventet og ventet på at Nye metoder skulle behandle saken.
– Vi har jo prøvd å finne løsninger innenfor unntaksordningen for å nettopp løse saken for Jan Petter. Her handler det jo om mer enn Jan Petter sin sak og Pompe-pasientene. Det handler om alle pasienter med sjeldne sykdommer, og den prosessen de legemidlene må gå gjennom er ikke tilpasset de mindre pasientgruppene, forklarer Mesteig.
Haster
Nå er det altså et lite gjennombrudd i saken etter at Sanofi kom med nye konkrete innspill til endringer i den dokumentasjonsbestillingen som ligger inne fra Nye Metoder.
– Det er i hvert fall utvikling i saken uten at vi kan love Blankholm noe som helst. Men vi er jo nøkterne optimister, sier Kristin Mesteig til TV 2.
På vegne av nevøen reagerer Aud Blankholm på ventetiden.
– Jeg synes det er ganske alvorlig at det har tatt så lang tid. Samtidig forstår jeg at legemiddelprodusenten nærmest har hatt en umulig oppgave overfor Nye metoder, sier Blankholm til TV 2.
Hun understreker at det virkelig haster for Jan Petter.
– Lammelsene tiltar. Enn så lenge er han såpass oppegående fordi sykdommen ikke har angrepet lungene og derfor vil han ha veldig stor nytte av medisinen som bremser utviklingen. Når lungene blir angrepet så dør Jan Petter. Derfor haster det veldig med å komme å komme i gang med Myozyme, sier tante Aud.