Kaja og Thea kan juble – ikkje alle er like heldige

Heime i bygda Bjerkreim i Rogaland, sit ein småbarnsfamilie og ventar spent.

I mange månader har dei venta på ei avgjerd som vil ha alt å seie for korleis resten av livene deira vil bli.

Når TV 2 ringer dei måndag morgon, kan dei endeleg puste letta ut.

– Blei det godkjent? Er det sant? Endeleg!

Svært dyr

TV 2 har tidlegare fortalt om tvillingane Kaja og Thea (3) som ikkje fekk tilgang på ein livsviktig medisin fordi helsevesenet meinte han var for dyr.

Tvillingane lever nemleg med det svært sjeldne syndromet Seip-Berardinelli, også kjend som medfødd generalisert lipdystrofi.

Sjukdommen gjer at tvillingane lagrar fett i dei indre organa i staden for i underhuden. Det gir auka fare for å utvikle mellom anna alvorlege hjarte- og karsjukdommar og diabetes type 2.

– Avgjerda var som eit hardt slag i magen, sa mamma Henriette Sundvor Ognedal til TV 2 då.

For det handlar om pengar, og denne behandlinga er svært dyr.

Ettersom legemiddelindustrien opererer med hemmelege prisar, er det ikkje kjend kor mykje pengar det er snakk om i Norge.

I USA kostar medisinen om lag 90.000 dollar i månaden, noko som tilsvarar godt over 800.000 norske kroner.

– Det er mykje pengar, men skal Norge sette ein prislapp på kor mykje barna våre er verdt? Det synest eg blir feil, meinte mor.

Snudde

I Norge er det under ti personar som lever med syndromet, og i dag kunne dei alle juble.

Etter fleire månader med forhandling om pris, kunne Beslutningsforum for Nye Metoder snu og innføre medisinen Metreleptin i det norske helsevesenet.

– Dette er eit svært kostbart legemiddel som er utvikla for svært små grupper pasienter. Då er vi villige til å akseptere ein høgare pris enn vi elles gjer, seier Inger Cathrine Bryne, leiar for Beslutningsforum for Nye Metoder.

Større utfordring i framtida

Men sjølv om betalingsvilja er høgare når det kjem til medisinar for sjeldne sjukdommar, vil det også typisk ta lenger tid å få desse medisinane innført i helsevesenet.

Sjeldanmedisinane er vanlegvis dyre og har eit svakare kunnskapsgrunnlag enn andre medisinar.

Dette vil truleg bli ei enno større utfordring i framtida, ifølgje overlege Gunnar Houge, som peiker på at den medisinske utviklinga er svært rask.

– Det vi heilt sikkert kan seie, er at det blir fleire og fleire sjeldne sjukdommar som får eit behandlingstilbod. Slik det ser ut i dag, vil behandlingane vere svært dyre, seier overlege Gunnar Houge.

Brukar lengre tid enn våre naboland

Beslutningsforum for Nye Metoder har fått massiv kritikk frå ei rekke pasientorganisasjonar som meiner at det tar for lang tid å innføre livsnødvendige medisinar i Norge.

Ein evalueringsrapport frå 2021 slo fast at Norge brukar lenger tid på å innføre legemidlar enn andre nordiske land.

Rapporten slo også fast at den medisinske utviklinga går raskare enn det norske godkjenningssystemet er rigga for å handtere, og systemet klarar ikkje henge med.

Regjeringa har sidan sett i gang eit arbeid med å finne tiltak for å betre systemet.

Pengane rår

Det finst tusenvis av sjeldne sjukdommar, og om lag 6 prosent av befolkninga lever med ein sjeldan sjukdom.

Mange av desse vil i åra framover oppleve at det vil komme ein medisin som kan hjelpe dei, men som dei ikkje kan få av økonomiske årsaker.

– Legemiddelselskapa lagar legemidlar for å tene pengar. Prisen har ikkje alltid samanheng med kva det kostar å produsere medisinane, seier Houge.

Han ønskjer mellom anna eit tettare europeisk samarbeid for å gi helsevesenet eit sterkare forhandlingskort.

Slik systemet er i dag, er forhandlingane mellom helsevesen og legemiddelselskapa strengt hemmelege.

Det vil seie at norske helsestyresmakter ikkje får vite kva våre naboland må betale for same medisin.

– For at ein skal klare å handtere dette problemet, så må ein samarbeide om innkjøp. Det må skje på eit europeisk nivå, for at ein skal bli stor nok kunde til at firmaene tar omsyn, seier Houge.

Tok initiativ til internasjonalt samarbeid

I haust fremja helseminister Ingvild Kjerkol (Ap) eit initiativ i WHO Euro der ho oppmoda til å sette i gong eit tettare internasjonalt legemiddelsamarbeid.

I etterkant av møtet sa Kjerkol til TV 2 at det er for tidleg å seie korleis eit slik samarbeid vil sjå ut, men seier at pasientorganisasjonar, industrien og helsestyresmakter i andre land ser fleire av dei same utfordringane.

– Vi ser eit prisnivå som ikkje er bærekraftig. Alle er uroa for at pasientane ikkje skal kunne få tilgang til nye innovative legemidlar, forid prisen er så høg, sa Kjerkol til TV 2 då.

Korleis eit slikt samarbeid vil sjå ut i praksis, er for tidleg å seie, men helseministeren håpar eit internasjonalt samarbeid på sikt kan føre til at fleire får tilgang på viktige medisinar.

– Eg ønskjer eit samarbeid med europeiske kolleger, med legeindustrien og med pasientorganisajonane, slik at vi kan få bærekraftige prisar som kjem pasientane til gode.

Optimist

Heime i Bjerkreim sit ein lukkeleg familie og ser svært lyst på framtida.

– Det er ei enorm lette. Det er framtida det er snakk om, seier Henriette.

Ho har hatt tett kontakt med fleire pasientar i utlandet som har fått tilgang til behandlinga. Dei har skildra det som å bli fødd på ny.

Henriette og Jone håpar barna deira vil få same effekt, og at dei vil sleppe å få andre alvorlege sjukdommar som følge av syndromet.

– Viss tvillingane reagerer på samme måte som dei me har snakka med, så vil det ha alt å seie for framtida deira, både når det gjeld livskvalitet og livsglede.