VENTETIDA OVER: Thea og Kaja har det sjeldne syndromet Seip-Berardinelli. I dag fekk familien beskjeden dei har venta lenge på. Foto: Kristian Myhre / TV 2
VENTETIDA OVER: Thea og Kaja har det sjeldne syndromet Seip-Berardinelli. I dag fekk familien beskjeden dei har venta lenge på. Foto: Kristian Myhre / TV 2

Kaja og Thea kan juble – ikkje alle er like heldige

Utfordringane med å få tilgang til legemidlar for sjeldne sjukdommar, vil truleg berre bli større i framtida.

Heime i bygda Bjerkreim i Rogaland, sit ein småbarnsfamilie og ventar spent.

I mange månader har dei venta på ei avgjerd som vil ha alt å seie for korleis resten av livene deira vil bli.

Når TV 2 ringer dei måndag morgon, kan dei endeleg puste letta ut.

– Blei det godkjent? Er det sant? Endeleg!

JUBEL: Thea og Kaja har det sjeldne syndromet Seip-Berardinelli. I dag kunne mor Henriette Sundvor Ognedal puste letta ut over at dei likevel får livsviktig medisin. Foto: Kristian Myhre / TV 2
JUBEL: Thea og Kaja har det sjeldne syndromet Seip-Berardinelli. I dag kunne mor Henriette Sundvor Ognedal puste letta ut over at dei likevel får livsviktig medisin. Foto: Kristian Myhre / TV 2

Svært dyr

TV 2 har tidlegare fortalt om tvillingane Kaja og Thea (3) som ikkje fekk tilgang på ein livsviktig medisin fordi helsevesenet meinte han var for dyr.

Tvillingane lever nemleg med det svært sjeldne syndromet Seip-Berardinelli, også kjend som medfødd generalisert lipdystrofi.

Sjukdommen gjer at tvillingane lagrar fett i dei indre organa i staden for i underhuden. Det gir auka fare for å utvikle mellom anna alvorlege hjarte- og karsjukdommar og diabetes type 2.

– Avgjerda var som eit hardt slag i magen, sa mamma Henriette Sundvor Ognedal til TV 2 då.

SPENT: Storesøster Oda er glad for at søstrene får viktig medisin. Foto: Kristian Myhre / TV 2
SPENT: Storesøster Oda er glad for at søstrene får viktig medisin. Foto: Kristian Myhre / TV 2

For det handlar om pengar, og denne behandlinga er svært dyr.

Ettersom legemiddelindustrien opererer med hemmelege prisar, er det ikkje kjend kor mykje pengar det er snakk om i Norge.

I USA kostar medisinen om lag 90.000 dollar i månaden, noko som tilsvarar godt over 800.000 norske kroner.

– Det er mykje pengar, men skal Norge sette ein prislapp på kor mykje barna våre er verdt? Det synest eg blir feil, meinte mor.

FULL FART: Det er ingenting å seie på energinivået til tvillingane. Foto: Kristian Myhre / TV 2
FULL FART: Det er ingenting å seie på energinivået til tvillingane. Foto: Kristian Myhre / TV 2

Snudde

I Norge er det under ti personar som lever med syndromet, og i dag kunne dei alle juble.

Etter fleire månader med forhandling om pris, kunne Beslutningsforum for Nye Metoder snu og innføre medisinen Metreleptin i det norske helsevesenet.

– Dette er eit svært kostbart legemiddel som er utvikla for svært små grupper pasienter. Då er vi villige til å akseptere ein høgare pris enn vi elles gjer, seier Inger Cathrine Bryne, leiar for Beslutningsforum for Nye Metoder.

REKORD: Beslutnignsforum innførte rekordmange nye metodar i 2022. Leiar for Beslutningsforum, Inger Cathrine Bryne, seier likevel det ofte er ei utfordring at legemidlar for sjeldne sjukdommar er dyre. Foto: Kristin Grønning / TV 2
REKORD: Beslutnignsforum innførte rekordmange nye metodar i 2022. Leiar for Beslutningsforum, Inger Cathrine Bryne, seier likevel det ofte er ei utfordring at legemidlar for sjeldne sjukdommar er dyre. Foto: Kristin Grønning / TV 2

Større utfordring i framtida

Men sjølv om betalingsvilja er høgare når det kjem til medisinar for sjeldne sjukdommar, vil det også typisk ta lenger tid å få desse medisinane innført i helsevesenet.

Sjeldanmedisinane er vanlegvis dyre og har eit svakare kunnskapsgrunnlag enn andre medisinar.

Dette vil truleg bli ei enno større utfordring i framtida, ifølgje overlege Gunnar Houge, som peiker på at den medisinske utviklinga er svært rask.

– Det vi heilt sikkert kan seie, er at det blir fleire og fleire sjeldne sjukdommar som får eit behandlingstilbod. Slik det ser ut i dag, vil behandlingane vere svært dyre, seier overlege Gunnar Houge.

UTFORDRING: Lege Gunnar Houge seier den medisinske utviklinga går så raskt, at mange pasientar vil oppleve at det vil ta lang tid før dei får tilgang til medisinane som blir utvikla. Foto: Isac Skjevik Kvello / TV 2
UTFORDRING: Lege Gunnar Houge seier den medisinske utviklinga går så raskt, at mange pasientar vil oppleve at det vil ta lang tid før dei får tilgang til medisinane som blir utvikla. Foto: Isac Skjevik Kvello / TV 2

Brukar lengre tid enn våre naboland

Beslutningsforum for Nye Metoder har fått massiv kritikk frå ei rekke pasientorganisasjonar som meiner at det tar for lang tid å innføre livsnødvendige medisinar i Norge.

Ein evalueringsrapport frå 2021 slo fast at Norge brukar lenger tid på å innføre legemidlar enn andre nordiske land.

Rapporten slo også fast at den medisinske utviklinga går raskare enn det norske godkjenningssystemet er rigga for å handtere, og systemet klarar ikkje henge med.

Regjeringa har sidan sett i gang eit arbeid med å finne tiltak for å betre systemet.

MISNØYE: I juni 2022 møtte representatar frå 11 pasientorganisasjonar opp utanfor Stortinget for å vise si misnøye med at systemet for å innføre nye medisinar i Norge er så treigt. Foto: Sveinung Kyte / TV 2
MISNØYE: I juni 2022 møtte representatar frå 11 pasientorganisasjonar opp utanfor Stortinget for å vise si misnøye med at systemet for å innføre nye medisinar i Norge er så treigt. Foto: Sveinung Kyte / TV 2

Beslutningsforum

  • Beslutningsforum avgjer kva medsinske metodar som blir innført til bruk i spesialisthelsetenesta. Det gjeld til dømes legemidlar og utstyr.
  • Forumet vurderer metodane ut i frå tre kriterium som er bestemt av Stortinget: Pris, nytte og alvorsgrad.
  • Forumet består av dei fire administrerande direktørane i dei regionale helseføretaka.
  • Forumet blei evaluert i 2021. Konklusjonen var mellom anna at forumet har for lite tillit blant både pasientar og fagfolk.
  • Systemet har fått kritikk for at det tar for lang tid før medisinen eller behandlinga blir godkjent. I tillegg meiner fleire at det er feil at avgjerdene blir tatt av dei same som driv sjukehusa og har ansvar for økonomien.

Pengane rår

Det finst tusenvis av sjeldne sjukdommar, og om lag 6 prosent av befolkninga lever med ein sjeldan sjukdom.

Mange av desse vil i åra framover oppleve at det vil komme ein medisin som kan hjelpe dei, men som dei ikkje kan få av økonomiske årsaker.

– Legemiddelselskapa lagar legemidlar for å tene pengar. Prisen har ikkje alltid samanheng med kva det kostar å produsere medisinane, seier Houge.

Han ønskjer mellom anna eit tettare europeisk samarbeid for å gi helsevesenet eit sterkare forhandlingskort.

Slik systemet er i dag, er forhandlingane mellom helsevesen og legemiddelselskapa strengt hemmelege.

Det vil seie at norske helsestyresmakter ikkje får vite kva våre naboland må betale for same medisin.

– For at ein skal klare å handtere dette problemet, så må ein samarbeide om innkjøp. Det må skje på eit europeisk nivå, for at ein skal bli stor nok kunde til at firmaene tar omsyn, seier Houge.

TILTAK: Houge meiner det burde komme på plass ei ordning som gjer at pasientar får prøve ut medisinar for ein periode, slik at dei kan sjå om dei har effekt. Foto: Isac Skjevik Kvello / TV 2
TILTAK: Houge meiner det burde komme på plass ei ordning som gjer at pasientar får prøve ut medisinar for ein periode, slik at dei kan sjå om dei har effekt. Foto: Isac Skjevik Kvello / TV 2

Tok initiativ til internasjonalt samarbeid

I haust fremja helseminister Ingvild Kjerkol (Ap) eit initiativ i WHO Euro der ho oppmoda til å sette i gong eit tettare internasjonalt legemiddelsamarbeid.

I etterkant av møtet sa Kjerkol til TV 2 at det er for tidleg å seie korleis eit slik samarbeid vil sjå ut, men seier at pasientorganisasjonar, industrien og helsestyresmakter i andre land ser fleire av dei same utfordringane.

– Vi ser eit prisnivå som ikkje er bærekraftig. Alle er uroa for at pasientane ikkje skal kunne få tilgang til nye innovative legemidlar, forid prisen er så høg, sa Kjerkol til TV 2 då.

ØNSKER SAMARBEID: Helse- og omsorgsminister Ingvild Kjerkol ønskjer eit tettare europeisk samarbeid om legemiddelprisar. Foto: Christian Roth Christensen / TV 2
ØNSKER SAMARBEID: Helse- og omsorgsminister Ingvild Kjerkol ønskjer eit tettare europeisk samarbeid om legemiddelprisar. Foto: Christian Roth Christensen / TV 2

Korleis eit slikt samarbeid vil sjå ut i praksis, er for tidleg å seie, men helseministeren håpar eit internasjonalt samarbeid på sikt kan føre til at fleire får tilgang på viktige medisinar.

– Eg ønskjer eit samarbeid med europeiske kolleger, med legeindustrien og med pasientorganisajonane, slik at vi kan få bærekraftige prisar som kjem pasientane til gode.

Innførte rekordmange metodar i 2022

I 2022 blei det innført 100 nye metodar, av 138 totalt. Aldri før har det blitt innført like mange medisinske metodar i løpet av et år. Fra juni til desember har også Statens legemiddelverk halvert antal saker i kø for å bli vurdert.

I 2021 ga Beslutningsforum 43 avslag, av totalt 104 vurderte metodar. I 95 prosent av tilfella, var det prisen som var årsaken til avslaget. Også usikkerheit om effekt var eit gennomgåande tema. 19 av avslaga gjaldt behandlingar for sjeldne sjukdommar.

Tal frå legemiddelindustrien viser at det i Danmark tar i snitt 176 dagar før ein medisin blir godkjent til bruk, medan det i Norge tar i snitt 414 dagar. Til gjengjeld blir medisinen då tilgjengeleg for alle pasientar i Norge samstundes.

Kjelde: lmi.no, nyemetoder.no

GLADE: Småbarnsfamilien er svært glade for at medisinen er godkjent, og håpar han vil ha god efefkt. Foto: Håkon Vårhus Sagen/ TV 2
GLADE: Småbarnsfamilien er svært glade for at medisinen er godkjent, og håpar han vil ha god efefkt. Foto: Håkon Vårhus Sagen/ TV 2

Optimist

Heime i Bjerkreim sit ein lukkeleg familie og ser svært lyst på framtida.

– Det er ei enorm lette. Det er framtida det er snakk om, seier Henriette.

Ho har hatt tett kontakt med fleire pasientar i utlandet som har fått tilgang til behandlinga. Dei har skildra det som å bli fødd på ny.

FÅR HJELP: Medisinen regulerer kvar fettet blir lagra, og kan dermed forhåpentlegvis hindre at tvillingane utviklar alvorlege sjukdommar. I tillegg skal medisinen gi dei mettheitskjensle, noko dei manglar i dag. Foto: Håkon Vårhus Sagen / TV 2
FÅR HJELP: Medisinen regulerer kvar fettet blir lagra, og kan dermed forhåpentlegvis hindre at tvillingane utviklar alvorlege sjukdommar. I tillegg skal medisinen gi dei mettheitskjensle, noko dei manglar i dag. Foto: Håkon Vårhus Sagen / TV 2

Henriette og Jone håpar barna deira vil få same effekt, og at dei vil sleppe å få andre alvorlege sjukdommar som følge av syndromet.

– Viss tvillingane reagerer på samme måte som dei me har snakka med, så vil det ha alt å seie for framtida deira, både når det gjeld livskvalitet og livsglede.