Kaja og Thea (2) nektes behandling som kan være livsviktig: – Forberedt på å flytte utenlands
BJERKREIM (TV 2): De energiske tvillingene har et særdeles sjeldent syndrom. Det finnes en behandling som kan gi dem betydelig bedre livskvalitet, men staten mener den er for dyr.
– Jeg håper at de får den medisinen, for da blir de friske, sier storesøster Oda Sundvor Ognedal (8) til TV 2.
Sammen med resten av familien, i den lille bygda Bjerkreim i Rogaland, har hun ventet i spenning på en avgjørelse som vil kunne bety alt for småsøsknene hennes.
Kaja og Thea Sundvor Ognedal (2) lider av et syndrom du trolig aldri har hørt om. Det gjør at de både ser litt annerledes ut – og at de står i fare for å utvikle alvorlige sykdommer.
Det finnes en behandling, men den koster veldig mye penger. Etter to år med venting, tok staten i forrige uke stilling til om de ville tilby dette i Norge.
Svaret ble nei, og tvillingenes mor beskriver beslutningen som et hardt slag i magen.
– Det var et sjokk. For her har jeg to små barn med et syndrom som er såpass alvorlig. Jeg vet at det finnes en behandling, men så får jeg den ikke, sier Henriette Sundvor Ognedal.
Ukjent syndrom
De små jentene har det svært sjeldne syndromet Berardinelli-Seip – også kjent som medfødt generalisert lipodystrofi.
På verdensbasis lider så få som én av ti millioner av dette. I Norge finnes det to eller tre, i tillegg til tvillingene.
Da familien fikk beskjed om diagnosen, ble livet fullstendig forandret. I oktober i fjor fortalte de den sterke historien sin i programmet «Vårt lille land» på TV 2.
Denne genfeilen gjør at de mangler evnen til å lagre fett i underhuden.
Fettet lagrer seg i stedet i indre organer – noe som, blant mye annet, gir dem økt fare for å utvikle hjerte- og karsykdommer, samt sykdommer knyttet til andre vitale organer, som lever og nyrer.
De er også insulinresistente, som gjør at de etter hvert vil utvikle diabetes type 2.
«Født på ny»
Medisinene, som potensielt kan gjøre underverker for jentenes livskvalitet, er en såkalt leptinbehandling – som kalles metreleptin.
Henriette har tett kontakt med pasienter rundt om i hele verden, som går på denne behandlingen i dag.
– De jeg har snakket med beskriver det som å bli født på ny, sier moren.
TV 2 har fått se korrespondansen hennes med disse pasientene.
«Hvis de begynner med leptin tidlig, vil de ikke ha noen problemer», skriver én.
«Jeg har ikke møtt noen som medisinene ikke har virket for», skriver en annen.
– For meg er det viktig at de får begynne fortest mulig, sånn at de kanskje slipper alle disse komplikasjonene som er forventet, sier moren.
– Gunstig effekt
Benedicte Paus er en av landets fremste leger på dette feltet. Hun er også professor i medisinsk genetikk.
– Forskning tyder på at metreleptin har en gunstig effekt på blodverdiene og på leversykdom hos barn med Seip-Berardinellis syndrom, og kan dempe sterk vekst, sier hun.
Håpet er at medisinen skal bidra til å redusere de alvorlige sykdomskomplikasjonene diabetes, bukspyttkjertelbetennelse og fettlever, men Paus understreker at langtidseffekten av medisinen fortsatt er usikker.
– Etter min mening burde staten spille en mer aktiv rolle for å fremme utvikling og produksjon av legemidler for små pasientgrupper, for om mulig å redusere de høye kostnadene som ofte er forbundet med disse legemidlene, sier Paus.
– Prisen er for høy
For det handler om penger, og denne behandlingen er svært dyr. Det er ikke kjent hvor mye det er snakk om i Norge, men i USA koster den 90.000 dollar i måneden, noe som tilsvarer godt over 800.000 kroner.
I forrige uke havnet spørsmålet om spesialisthelsetjenesten skulle ta behandlingen i bruk på bordet til Beslutningsforum for nye metoder.
Dette statlige organet består av direktørene i de fire regionale helseforetakene i landet vårt, og er en ordning der det besluttes hvilke nye behandlingsmetoder og legemidler som prioriteres.
Beslutning tas etter en vurdering av prisen på medisinen opp mot dokumentert nytte, og sykdommens alvorlighetsgrad.
I en epost til TV 2 skriver fagdirektør Baard-Christian Schem at metreleptin ikke blir tatt i bruk i denne omgang, selv om betalingsvilligheten er høyere for medisiner mot sjeldne og alvorlige sykdommer, slik som Berardinelli-Seip.
– Vi er villig til å betale langt mer for medisiner til disse gruppene enn til større grupper. Men på tross av økt betalingsvillighet er prisen dessverre for høy sett opp mot dokumentert nytte, sier Schem.
– Prislapp på barna våre?
Familien forteller at de er svært fortvilet over avslaget. Spesielt i lys av at de hadde fått beskjed om at alt lå til rette for at behandlingen ville få grønt lys.
– Legene hadde forespeilet oss at vi snart skulle få begynne, og de var tydelige på at de ikke kunne forstå at medisinen ikke skulle bli godkjent, sier moren til tvillingene.
Reaksjonene utenfra har heller ikke latt vente på seg. På Henriettes populære Instagram-konto, unike_twins, har støtteerklæringene haglet de siste dagene.
– 90.000 dollar i måneden er veldig mye penger da?
– Det er veldig mye penger. Men skal Norge sette en prislapp på hvor mye barna våre er verdt? Det synes jeg blir feil, fordi vi har jo faktisk råd til dette, sier moren.
Saken fortsetter under Instagram-posten.
Vil endre systemet
– Dette er alvorlig for de det gjelder. Jeg syns det er utrolig trist at tvillingene ikke får medisinene de virkelig trenger. Dette handler om liv, sier Bård Hoksrud, helsepolitisk talsperson i Fremskrittspartiet.
Frp har fremmet et forslag til Stortinget, der de blant annet ønsker å endre systemet for nye metoder, og gjøre den mer lik den danske modellen.
I Danmark er pasientorganisasjoner og fagfolk sterkere representert i den endelige delen av beslutningsprosessen, som i Norge er forbeholdt de fire administrerende direktørene i de regionale helseforetakene.
Men statssekretær i Helse- og omsorgsdepartementet, Karl Kristian Bekeng (Ap), tror Frp sitt forslag vil gjøre vondt verre.
– Forslaget vil endre noen grunnstrukturer som potensielt kan gjøre at færre får tilgang til nye medisiner. I Norge tilbyr vi behandlingene til alle pasienter når vi først tar de i bruk, i motsetning til mange andre land i Europa, sier Bekeng.
Han mener likevel det er mye som kan gjøres.
– Vi har gjort noen konkrete grep for å få ned saksbehandlingstiden og involvere fagfolk enda mer i beslutningene. Vi holder på med en ny prioriteringsmelding som blant annet skal se på kravet til dokumentasjon for behandlinger av sjeldne sykdommer.
Frp sitt forslag skal behandles i Stortinget 9. juni.
Forberedt på å flytte utenlands
Nå setter familien all lit til en anmodning fra Beslutningsforum, til helseforetaket Sykehusinnkjøp.
De har bedt dem om å gjenoppta forhandlingene med leverandøren, og familien håper at utfallet vil bli en pris staten kan si seg fornøyd med.
I ytterste konsekvens er mamma Henriette tydelig på at de er forberedt på å flytte til et land som tilbyr behandlingen, dersom avslaget blir endelig.
– Ja. Hva annet skal en gjøre hvis vi får nei her i Norge, sier hun.
For dem er det ikke noe alternativ at tvillingene ikke skal få medisiner som angivelig har god effekt.
– Det er nesten så jeg ikke tror på at de ikke kommer til å få det. Jeg kan ikke forstå det. At vi bor i et av verdens rikeste land, og så skal de ikke få denne livsviktige behandlingen.