To år gamle Thea Langemyhr har muskelsykdommen spinal muskelatrofi. I over et halvt år har TV 2 fulgt familiens kamp for å få medisinen som kan redde og forlenge livet til SMA-barna.

Men medisinen var en av verdens dyreste, og mens norske myndigheter forhandlet prisen ned, ble barna stadig svakere.

To ganger sa Beslutningforum nei til medisinen.

Gode resultater

Men så, 12. februar i år, ble Spinraza godkjent av norske helsemyndigheter, og Thea fikk sin første dose i mars.

Nå, bare ti uker etter at hun startet på medisinen, har toåringen lært seg mange nye ting.

– Det er helt utrolig. Plutselig klarer hun ting hun ikke klarte før, som å løfte hånden opp over hodet, sier mamma Jeanett Johnsen.

I dag kan Thea sitte selv, løfte armene over hodet og bøye beina sine. Det var utenkelig for bare få måneder siden.

Oppstarten av behandlingen foregikk på Oslo Universitetssykehus, og da hadde Thea vært gjennom to dager med grundige undersøkelser.

Hun var pasient nummer tre som fikk Spinraza etter at beslutningsforum sa ja til medisinen.

«Mamma, kom og se»

Allerede fire dager etter den første behandlingen klarte Thea å snu seg rundt i sengen sin for første gang.

Jeanette Johnsen har kjempet lenge for at Thea skal få den livsviktige medisinen Spinraza. Foto: TV 2.
Jeanette Johnsen har kjempet lenge for at Thea skal få den livsviktige medisinen Spinraza. Foto: TV 2.

– Plutselig lå hun i sengen og ropte «mamma, mamma, kom og se, jeg kan snu meg!» forteller Jeanett Johnsen.

Og toåringen er ikke alene om de gode resultatene.

– Vi ser tydelige effekter hos mange allerede, forteller klinikksjef ved Barneklinikken på Oslo universitetssykehus, Terje Rootwelt til TV 2.

Blant de ti norske barna som fikk medisinen gratis av legemiddelselskapet i ett år før den ble godkjent i Norge, har samtlige vist fremgang.

– Vår erfaring til nå er faktisk minst like god som den har vært i de internasjonale studiene, og det er veldig gledelig, sier Rootwelt.

28 har startet

Barna med SMA-2 og 3 har bare vært til behandling i noen uker, og det er ikke blitt gjort formelle tester på dem, men Rootwelt forteller at de allikevel ser tydelige effekter allerede.

Til nå har 28 barn startet på behandlingen, mens 18 fremdeles venter på sin første sprøyte i den ressurskrevende behandlingen.

De første fire dosene skal gis med 14 dagers mellomrom, og den første gangen må barnet legges inn på sykehuset i tre dager.

– Uten medisin på det alvorligste, blir det bare jevnt verre, det er jo en dødelig sykdom. Noen av barna viser tydelig fremgang, særlig de yngste, og så er det beskjeden fremgang hos alle, sier Rootwelt.

– Planen er at alle hvor vi mener at det haster å komme i gang, skal starte behandlingen før sommeren, legger han til.