Sier ja til millionmedisin – men ikke for alle:

Nytt håp for de alvorlig syke barna

Jeanette Johnsen gråter mens hun snakker i telefonen. Hun er lettet over at datteren Thea (2) får Spinraza, men er samtidig lei seg for at voksne ikke får behandling i offentlige sykehus.
Jeanette Johnsen gråter mens hun snakker i telefonen. Hun er lettet over at datteren Thea (2) får Spinraza, men er samtidig lei seg for at voksne ikke får behandling i offentlige sykehus. Foto: Sophie Lund Aaserud / TV 2
BODØ/TØNSBERG/OSLO (TV 2): Beslutningsforum har i dag bestemt seg for å gi medisinen Spinraza til barn opptil 18 år.

Det ekstraordinære møtet i Beslutningsforum ble holdt i Bodø mandag morgen.

Forumet bestemte der å gi medisinen til barn mellom 0 og 18 år, men det er flere forutsetninger som legges til grunn for at man skal få medisinen.

Det innebærer at det skal benyttes såkalte start- og stoppkriterier som pasienter skal vurderes opp mot før de får medisinen. En egen faggruppe skal vurdere vurdere pasientene opp mot disse kriteriene.

Det skal også etableres et medisinsk kvalitetsregister hvor alle pasienter som behandles med Spinraza skal inngå.

Legene vil også gjøre grundige vurderinger før hver eneste injeksjon som gis til en pasient.

Les hele beslutningen her!

– Vi er glade for at denne vanskelige saken har fått en positiv beslutning. Det har vært krevende for pasienter, pårørende, oss i Beslutningsforum, og også andre involverte, sier leder for Beslutningsforum for nye metoder, Lars Vorland.

Lars Vorland, leder av Beslutningsforum.
Lars Vorland, leder av Beslutningsforum.

Oppstart av behandlingen skal skje på Oslo Universitetssykehus. Ifølge klinikkleder Terje Rootwelt kan behandlingen starte opp allerede denne uken.

Først må barna gjennom to dager med grundige undersøkelser før de eventuelt får første dose.

En million pr. dose

TV 2 har fortalt om flere nordmenn som har sykdommen spinal muskelafrofi (SMA). Felles for dem er at de blir stadig sykere og at de trenger å få medisinen Spinraza.

Siden i fjor høst har helsemyndighetene og legemiddelprodusenten Biogen forsøkt å enes om prisen for medisinen.

Prisen per Spinraza-injeksjon er én million kroner. Barn som får legemiddelet trenger syv injeksjoner det første året, før de deretter trenger én dose i halvåret. Prisen gjør Spinraza til en av verdens dyreste medisiner.

Samtidig er medisinen den eneste som kan forbedre og redde livet til pasienter som er rammet av SMA.

I avtalen må det være en klausul som gir rett til nye prisforhandlinger om det skjer en endring i markedssituasjonen, skriver Beslutningsforum på sine nettsider.

Spinraza-medisinen skal nå gis til barn mellom 0 og 18 år i norske sykehus.
Spinraza-medisinen skal nå gis til barn mellom 0 og 18 år i norske sykehus.

Donerer penger til mulig søksmål

TV 2 var sammen med moren til alvorlig syke Thea (2), Jeanette Johnsen, da hun fikk vite at datteren får medisinen. Hun er lettet.

– Vi trodde faktisk ikke at det skulle bli ja i dag, for vi har fått nei så mange ganger. Nå får Thea en sjanse. Hun har alle muligheter til å bli bedre, sier Johnsen.

Samtidig sier hun at avgjørelsen gir henne blandede følelser. De over 18 år får ikke medisinen som Thea får.

– Theas kamp er over, men vi skal kjempe videre sammen med de andre, sier Johnsen.

Familien har fått inn 1,4 millioner kroner som egentlig skulle gå til privat SMA-behandling av Thea. Nå som hun får behandlingen i offentlige sykehus, vil Johnsen donere pengene til de som ikke får hjelp.

Dermed kan det bli aktuelt med et gruppesøksmål mot staten.

Mener barna har vært gisler

Frem til dagens beslutning har det vært sterke diskusjoner om medisinens pris. Helseøkonom Hans Olav Melberg har sagt at «barna som venter på Spinraza på mange måter er gisler».

– Legemiddelindustrien vil jo ha så høy pris som mulig og det er helt naturlig da de er et selskap som skal tjene penger. Myndighetene vil ha en så lav pris som mulig, og de som blir sittende i midten er barna som ikke får den bahandlingen de gjerne skulle hatt, sier Melberg.

Også helseminister Bent Høie har reagert kraftig på prisen:

– Jeg mener dette handler om uetisk prising og et selskap som er ekstremt grådige og forventer en fortjeneste langt over det annen lovlig virksomhet gir, sa helseminister Bent Høie til TV 2 i november.

40 SMA-syke i Norge

Den sjeldne og dødelige nevrologiske sykdommen rammer rundt tre nyfødte norske barn hvert år.

Sykdommen er genetisk og viser seg som regel de første levemånedene. Den deles inn i tre alvorlighetsgrader:

Dette er SMA:

  • SMA står for spinal muskelatrofi, og sykdommen skyldes en arvelig genfeil.
  • Rammer ryggmargens nerveceller og forårsaker svinn av muskler. Kategoriseres i tre grupper, hvorav type 1-pasienter viser symptomer allerede ved fødsel.
  • Sykdommen kan ha ulik alvorlighetsgrad.

Kilder: Frambu og Oslo universitetssykehus.

Barn som fødes med SMA 1 har gjennomsnittlig levealder på ni måneder. Barn med SMA 2 har lenger levealder, og blir ofte voksne. De som har SMA 3 er mildere rammet, men opplever også muskeltap.

Statens legemiddelverk har anslått at det er om lag 40 pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) som kan få behandling med Spinraza, i tillegg til de 10 pasientene som allerede får dette.

Spinraza gir SMA-barna helt andre fremtidsutsikter, men også voksne med SMA kan ha god effekt av medisinen som både kan forhindre muskeltap og gjenoppbygge muskler.

Det er imidlertid ingen garanti for at medisinen virker på alle pasientene.

Lik TV 2 Nyhetene på Facebook