Lise Lehrmann er mor til Leander (10), som lider av Spinal muskelatrofi 3 (SMA 3).

SMA er en sjelden sykdom der barna fanges i sin egen forvitrende kropp og der funksjonene svikter gradvis en etter en, til barnet ikke lenger kan gå, sitte, spise og puste.

Det er en hjerteskjærende sykdom og en voldsom belastning for pasienter og pårørende. Gleden var derfor stor da medisinen Spinraza ble godkjent i desember 2016, men sluknet fort da prisen ble kjent.

Medisin for sjeldne sykdommer er alltid dyre, siden det er et lite pasientmarked å dele utviklingskostnadene på. Men her mente myndighetene at legemiddelprodusenten hadde tøyd strikken for langt, og nektet å gå i prisforhandlinger før oktober 2017. Siden har kontakten i beste fall vært sporadisk og dessuten skriftlig og tidkrevende, med gjentatte pristilbud fra Biogen og avslag fra Beslutningsforum, til stor sorg og lidelse for pasientgruppen.

Stor effekt

Ofte blir Spinraza kalt livsforlengende. Det er imidlertid ikke bare snakk om å gi pasientene noen måneder ekstra å leve, men heller en radikal forbedring der man kan få et liv uten rullestol og respirator. Jo tidligere behandlingen starter, desto større effekt vil medisinen ha.

Man vil både kunne stoppe sykdommens utvikling og faktisk kunne gjenvinne noe av den tapte muskelstyrken. Det er ikke uten grunn at medisinen kalles banebrytende, og den har fått en internasjonal pris for beste bioteknologiske produkt 2017 (Prix Galien).

Det vil lønne seg å gi medisin SMA-pasientene er i dag en kostbar gruppe. Det koster 3,5 mill kr i året å ha BPA-assistanse 24 timer i døgnet, noe som er vanlig for pasienter som overlever ungdomsårene.

I tillegg er det hyppige sykehusinnleggelser og behov for mye utstyr. Den opprinnelige prisen på en dose Spinraza var 770.000 kr eksklusive moms og pasientene trenger tre doser per år, etter initialbehandlingen. Det tilbudte prisavslaget er ukjent, men Beslutningsforum kaller det «vanlig rabatt».

Med et konservativt anslag på 30 prosent vil prisen ligge på ca. 1,5 mill kr per år. Dette er nøyaktig det samme som den årlige kostnadsbesparelsen per pasient bare ved å kutte BPA-nattevakt. I tillegg vil Norge spare store kostnader for respiratorbruk, rullestoler, biler, sykehusinnleggelser mv. Det er dessuten tilbudt tilbakebetalingsordning for pasienter som ikke drar nytte av behandlingen. En «no cure, no pay»-ordning vil spare staten for unødvendige medisinutgifter og sikre at behandlingen er effektiv.

Prisen for en SMA-pasients liv er ikke lenger så høy.

Barnekonvensjonen og Grunnloven

Det er i strid med Barnekonvensjonen artikkel 24 å nekte barn medisinsk behandling. Konvensjonen går foran norsk lov ved motstrid. Vilkåret om at staten skal sikre «høyest oppnåelige helsestandard» er relativt, noe som betyr at jo rikere et land er, desto strengere blir kravet. Man skal kunne vente mer av det norske helsevesenet enn av et utviklingsland.

Det er derfor oppsiktsvekkende at Norge nekter barn medisin, mens land det er naturlig å sammenligne seg med har åpnet for statlig behandling av SMA-pasienter, herunder Tyskland, Frankrike, Italia, Østerrike, Sveits, Luxembourg og Sverige, og dessuten Tyrkia og Israel.

Etter Grunnloven § 104 har staten en plikt til å sikre barn helsemessig trygghet, og barnets beste skal være et grunnleggende hensyn i alle avgjørelser som berører barn.

Både voksne og barn har dessuten krav på forsvarlig behandling etter pasient- og brukerrettighetsloven. Ifølge lovens forarbeider innebærer retten til forsvarlig behandling at dersom en medisin er eneste alternativ, har pasienten et rettskrav på den. Slik er det med Spinraza.

Helsemyndighetene har i sine avslag på behandling til pasientene hevdet at loven ikke kan forstås slik, men de har unnlatt å vurdere konkret om pasientene i dag mottar forsvarlig behandling, noe de åpenbart ikke gjør.

Den eneste riktige løsningen

I vår kontakt med helsemyndighetene har vi sett at de mangler kunnskap om det rettslige rammeverket som omgir dem og skal begrense deres virksomhet. Systemet med Beslutningsforum har dessuten forbedringspotensiale, da beslutningstakerne er de samme som skal dekke medisinkostnadene på sine budsjetter, og hvis habilitet det kan settes spørsmålstegn ved.

De fatter beslutninger som i verste fall medfører dødsdom for pasientene, uten begrunnelse eller ankemuligheter, løst forankret i et utilgjengelig forskriftsverk.

Det er åpenbart at budsjettmessige konsekvenser veier tyngre enn forutsatt av Stortinget, og at medisinens effekt og sykdommens alvorlighet kommer i bakgrunnen.

Det er nesten så man kan spørre om helsemyndighetene benytter denne saken til å sette presedens, da de vet at genterapibehandling og nye, dyre medisiner er rett rundt hjørnet. Mulig de også vil statuere et eksempel – at det ikke lønner seg for pasientgrupper å legge seg ut med dem. Men uansett skal det ikke tas slike utenforliggende hensyn.

Den eneste løsningen som er akseptabel innenfor dagens rettslige ramme, er å tilby pasientene medisinen Spinraza.

Dette vil dessuten være økonomisk mest lønnsomt både for helsesektoren og for samfunnet for øvrig. For ikke å snakke om de lidelser det vil spare pasienter og pårørende.