Nye medisiner vil redde SMA-barn – men testingen tar tid

Det er flere medisiner under utvikling, men mange SMA-pasienter er desperate på rask hjelp.

Av alle arvelige sykdommer er det Spinal muskelatrofi (SMA) som forårsaker flest spedbarnsdødsfall i verden. Oppimot 95 prosent av barna med sykdommen dør før de fyller to år.Heller ikke mandag ble det tatt en avgjørelse på om SMA-pasienter får den livsforlengende medisinen spinraza. Etter at Beslutningsforum i oktober ville godkjenne medisinen, men sa nei til prisen, kom legemiddelselskapet Biogen med et nytt tilbud forrige onsdag.<