SYK: Thea (2) sammen med mamma Jeanett Johnsen, som håper at datteren skal få Spinraza.
SYK: Thea (2) sammen med mamma Jeanett Johnsen, som håper at datteren skal få Spinraza. Foto: TV 2

Beslutningsforum sier ja til legemiddel, men nei til prisen – uklart om Thea (2) får medisinen

Beslutningsforum vil at medisinen Spinraza skal godkjennes til bruk i Norge, men godtar ikke den skyhøye prisen fra legemiddelfirmaet.

Denne artikkelen er over ett år gammel, og kan inneholde utdatert informasjon.

Mandag avgjorde Beslutningsforum for nye metoder at det norske helsevesenet vil godkjenne medisinen Spinraza.

Men Beslutningsforum nekter å godta prisen på medisinen, og vil nå gå i forhandlinger med legemiddelfirmaet for å senke prisen.

Spinraza er utviklet av legemiddelfirmaet Biogen, og har vist seg å være effektiv i studier og hos barn som lider av den sjeldne muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA), som rammer rundt ti nyfødte i Norge hvert år.

Det er den første medisinen som har hatt effekt på sykdommen.

– Vi sier ja til legemiddelet, men nei til prisen. Vi vil gå i forhandlinger om prisen, som vi mener er uetisk. Vi har fått et tilbud, men prisen er for høy, sier leder for Beslutningsforum, Lars Vorland.

Spinraza innføres derfor ikke til behandling av SMA på nåværende tidspunkt.

Pasienter som har startet behandling omfattes ikke av denne beslutningen.

Beslutningsforum har fått et pristilbud fra legemiddelfirmaet, men vil ikke si hva tilbudet er. Hittil har prisen per injeksjoner vært én million kroner. Barn som får legemiddelet trenger syv injeksjoner det første året, før de deretter trenger én dose i halvåret.

– Det er snakk om verdens dyreste legemiddel og vi mener prisen som er satt er for høy. Den er uanstendig høy, sier Vorland.

Saken beskrives som den vanskeligste Beslutningsforum noen gang har behandlet.

– Nærmest tatt som gisler

Noe av det Beslutningsforum stiller spørsmål ved er hvorfor legemiddelfirmaet Biogen har satt prisen så høyt.

– Utviklingskostnadene for Biogen har ikke vært spesielt store. Det ble gjort mye forskning og utredning, og det var et annet legemiddelfirma som først kom inn. Så kom Biogen inn til slutt, sier Vorland.

Forhandlingene om prisen vil gå i gang så fort som mulig, og det første møtet er planlagt neste måned.

– Jeg har snakket med mange av foreldrene før møtet, og jeg skulle gjerne ha sagt ja nå. Men den prisen de opererer med er uanstendig, og vi kan ikke nærmest bli tatt gisler med en sånn pris – selv om vi gjerne skulle behandlet den ferdig i dag, sier Vorland.

Olivia og Thea

TV 2 har fortalt om flere av barna som er rammet av sykdommen, og som er helt avhengig av å få medisinen.

Thea (2) lider av SMA, og foreldrene ser at datteren stadig blir svakere i kroppen. Familien har tryglet norske myndigheter om å få Spinraza til Thea (2).

– Vi vet at hun mister muskelkraft daglig. Vi vet at lungemusklene vil svekkes mer. Vi vet at tygge- og svelgemusklene blir dårligere, og at hun til slutt blir helt avhengig av knappen på magen, sier moren Jeanett Johnsen, og peker på den lille matsonden som er operert inn i Theas mage.

Legemiddelfirmaet har selv valgt å tilby ti norske barn den svært kostbare medisinen gratis. Blant barna som har fått den er Olivia (11 mnd).

For noen måneder siden kunne hun ikke sitte på egenhånd. Når TV 2 møter henne og foreldrene igjen noen uker senere, kan hun sitte oppreist i tripptrapp-stolen.

– Det er ikke noen kur, men det gjør at hun kan nå helt andre milepæler og nivåer enn det som ville vært tilfellet uten, sier pappa Helge Fredheim.