trygler om at Thea (2) skal få millionmedisin:

– Antakeligvis rekker hun ikke å bli tenåring

Mandag avgjør norske helsemyndigheter om de skal betale for den milliondyre medisinen som kan forlenge Theas liv.
Denne artikkelen er over ett år gammel, og kan inneholde utdatert informasjon.

To år gamle Thea kan verken gå eller løpe. Det vil hun kanskje aldri heller klare.

For mens andre barn klarer mer og mer etter hvert som de vokser, klarer Thea mindre og mindre for hver dag som går.

Toåringen lider av den sjeldne muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA), som rammer rundt ti nyfødte i Norge hvert år. Sykdommen fører til gradvis muskelsvinn i kroppen, puste- og svelgeproblemer og lammelser.

– Det er ikke lenge siden hun klarte å krype framover på gulvet ved hjelp av armene. Plutselig klarer hun det ikke lenger, forteller mamma Jeanett Johnsen til TV 2.

– Vi vet at hun mister muskelkraft daglig. Vi vet at lungemusklene vil svekkes mer. Vi vet at tygge- og svelgemusklene blir dårligere, og at hun til slutt blir helt avhengig av knappen på magen, sier moren, og peker på den lille matsonden som er operert inn i Theas mage.

Se direkte fra kl 12: Nå får de vite svaret

Koster millioner

Inntil i fjor har det aldri vært noen behandling for SMA. Men nå har legemiddelfirmaet Biogen utviklet medisinen Spinraza, som har vist svært god effekt i studier og hos barn som har fått prøve medisinen.

MED MAMMA: Mamma Jeanett Johnsen er bekymret for datterens fremtid. FOTO: TV 2
MED MAMMA: Mamma Jeanett Johnsen er bekymret for datterens fremtid. FOTO: TV 2

– Legemiddelet har vist en meget god klinisk effekt i studier. Det er ikke en medisin som bare bremser utviklingen, men Spinraza gjør at pasientene utvikler motorisk funksjon og styrker musklene, har Gøteborg-professor og overlege Mar Tulinius forklart til TV 2.

Medisinen, som er svært kostbar, er foreløpig ikke godkjent som behandlingstilbud på norske sykehus. Biogen har imidlertid tilbudt ti norske barn medisinen gratis, i påvente av en eventuell godkjenning.

Mandag avgjør Beslutningsforum om det norske helsevesenet skal betale for de milliondyre behandlingene.

Kan sitte selv

TV 2 har tidligere fortalt om 11 måneder gamle Olivia, som ble født med SMA type 1. Hun er et av de ti barna som har fått teste Spinraza de siste månedene.

For noen måneder siden kunne hun ikke sitte på egenhånd. Når TV 2 møter henne og foreldrene igjen noen uker senere, kan hun sitte oppreist i tripptrapp-stolen.

– Det er ikke noen kur, men det gjør at hun kan nå helt andre milepæler og nivåer enn det som ville vært tilfellet uten, sier pappa Helge Fredheim.

Også 12 år gamle Linnea Ottem-Holmsten, kjent fra TV 2-serien «Søsken», klarte å sitte oppreist på egenhånd etter kun få doser med Spinraza. Det har hun aldri noensinne klart før.

– Et spørsmål om liv og død

Nå håper Theas foreldre inderlig at helsemyndighetene sier ja til å betale for Spinraza. De er svært spent på mandagens beslutning.

– Uten medisin så vil Thea dø. Antakeligvis blir hun ikke mer enn en tenåring, sier Jeanette.

Dette er SMA:

  • SMA står for spinal muskelatrofi, og sykdommen skyldes en arvelig genfeil.
  • Rammer ryggmargens nerveceller og forårsaker svinn av muskler.
  • Kategoriseres i tre grupper, hvorav type 1-pasienter viser symptomer allerede ved fødsel. Sykdommen kan ha ulik alvorlighetsgrad.

    Kilder: Frambu senter for sjeldne funksjonshemninger, Kompetansesenteret for medfødte muskelsykdommer OUS.

Å ikke kunne hjelpe datteren når det finnes en behandling, er svært vondt for foreldrene.

– En mamma og en pappa skal kunne hjelpe barna sine. Vi skal være superhelter, sier hun.

– Hvis det blir et nei på mandag... Det er jo et spørsmål om liv og død. Det er ikke bare et ja eller nei. Et ja for oss betyr at vi kan sove bedre og vite at Thea kommer til å våkne dagen etterpå.

Lik TV 2 Nyhetene på Facebook