Adeles (1) medisin koster én million kroner

ÅLESUND (TV 2): Innholdet i denne ampullen koster én million kroner og holder til én behandling mot den dødelige muskelsykdommen Adele lider av.

– Det er svært dyre, men effektive dråper, sier Karl Erik Sande til TV 2.

Han er pappa til Adele som lider av den svært sjelden muskelsykdommen muskelatrofi (SMA). Medisinen han snakker om heter Spinraza og er en av verdens dyreste medisiner.

– I USA er medisinen priset til seks millioner kroner første året med medisin, deretter løpende kostnad med tre millioner i året, forteller Sande.

Svimlende utviklingskostnader

Årsaken til den svimlende prisen er at det er få pasienter.

– Utviklingskostnadene for en medisin er jo den samme om det er for en million eller hundre pasienter. Produksjonskostnadene er høye så dette er dessverre et legemiddel som vil koste mye penger og som blir gjenstand for mye diskusjon både i Norge, Sverige og andre land, sier professor Mar Tulinius ved Dronning Silvias barne- og ungdomssykehus i Gøteborg, som behandler Adele.

TV 2 har i flere reportasjer fortalt om Adele og kampen for å overleve den grusomme muskelsykdommen. Sent i fjor høst og frem til nå har lokalsamfunnet i Fosnavåg slått ring om familien og samlet inn over 600.000 kroner som brukes i forbindelse med behandlingen.

Dette er medisinen Spinraza som brukes i behandlingen av barn med spinal muskelatrofi. Bare denne ampullen koster ca. én million kroner.
Dette er medisinen Spinraza som brukes i behandlingen av barn med spinal muskelatrofi. Bare denne ampullen koster ca. én million kroner. Foto: Per Chr. Dyrø/TV 2

Adele er med forsøksprosjektet i regi av produsenten, og er den første i Norge som prøver medisinen.

– Vi er veldig glad for at Adele får være med i utprøvingen, sier foreldrene.

– Klarer å løfte opp ting

De to første dosene fikk hun ved Dronning Silvias barne- og ungdomssjukhus i Göteborg mens tredje behandlingsrunde var i Ålesund - under kyndig veiledning av Mar Tulinius - den i Europa med mest kompetanse på SMA-sykdommen.

– Legemiddelet har vist en meget god klinisk effekt i studier. Det er ikke en medisin som bare bremser utviklingen, men Spinraza gjør at pasientene utvikler motorisk funksjon og styrker musklene, forklarer Mar Tulinius.

Adeles foreldre mener at de allerede nå ser en effekt.

– Vi ser at hun svetter mindre under føttene og i hendene. Det er mer bevegelsene i overarmene og hun klarer å løfte opp ting. Adele er sterkere i klypa når hun skal gripe etter ting, sier mamma Vigdis.

– Det tillater oss å ha et håp! Det hadde vi ikke før. Det er som dag og natt, før og etter at vi fikk starte med med behandlingen, sier pappa Karl Erik.

Den gode effekten gjør at medisinen ble godkjent for bruk i USA rett før jul. Nå står Europa for tur.

– Planen er at den skal bli godkjent innen utgangen av juli i år. Legemiddelprodusenten som eier Spinraza leverte søknad til det europeiske legemiddelverket i oktober. Det tar normalt under et år før legemiddel er godkjent og jeg antar at det blir godkjent mellom april og juli 2017. Så blir det opp til myndighetene i hvert enkelt land å godkjenne medisinen, forklarer professor Tulinius.

Risikerer å sitte igjen med millionregning

Det er ikke nødvendigvis gode nyheter for Adele og hennes foreldre som nå får medisinen finansiert av produsenten.

– For oss er dette et tveegget sverd. Vi ønsker jo at flest mulig skal få tilgang på medisinen og vi er jo svært heldige som deltar i det utvidende forsøksprogrammet. Men når medisinen blir godkjent i Norge blir programmet stoppet. Da vil medisinselskapet begynne å tjene penger på dette og vi får usikkerhet rundt finansieringen og om norske myndigheter vil for denne medisinen. Legene i Norge sier at vi på ingen måte må ta for gitt at vi får dette refundert, sier Karl Erik Sande.

Det betyr at familien risikerer å sitte igjen med en millionregning for å fortsette behandlingen av Adele.

– Det ligger i bakhodet og kverner. For en ting er sikkert: Vi skal gjøre det som står i vår makt for at Adele skal få fortsette med dette, enten om det offentlige sponser og betaler for det eller om vi må inn med egne midler. Som forelder er du nødt til å gjøre det du kan og den kampen skal vi vinne, sier Karl Erik Sande.

Lik TV 2 Nyhetene på Facebook