**FAMILY HANDOUT**A syringe containing the genetic treatment Zolgensma, the 'worlds most expensive drug' which was administered to Marley Powell at Sheffield Children's Hospital. Picture date: Tuesday September 14, 2021.
Marley Powell recovers at Sheffield Children's Hospital having received the 'most expensive drug in the world', the genetic treatment Zolgensma. Picture date: Wednesday September 15, 2021. Foto: Joe Giddens
REVOLUSJONERENDE: Norsk lege kaller medisinen for revolusjonerende. I september fikk britiske Marley Powell de dyre dråpene, og snart blir den tilgjengelig for norske barn. Foto: Pa Photos / NTB

Disse dråpene kalles «verdens dyreste medisin» – nå skal de brukes i Norge

Pasienter med den svært alvorlige sykdommen SMA kan få en helt annerledes hverdag etter at medisinen Zolgensma ble klar for bruk i Norge.

Etter flere års behandlingstid, bestemte Beslutningsforum mandag å godkjenne det som omtales som «verdens dyreste medisin» for bruk i Norge.

Medisinen heter Zolgensma, og skal brukes på barn som får diagnosen Spinal muskelatrofi (SMA).

Sykdommen er en arvelig, nevrologisk sykdom som forårsaker svinn av muskler. SMA er en av de hyppigste nevromuskulære sykdommene, og kan føre til en svært nedsatt livskvalitet og potensielt tidlig død for barna som rammes.

Leger jubler

Men nå kan hverdagen se veldig annerledes ut. Nyheten som kom fra Beslutningsforum mandag får flere til å juble, deriblant overlege ved Oslo universitetssykehus Sean Wallace.

– Det er revolusjonerende. For min del og for mine pasienters del er det veldig bra at de kan få en medisin hvor de bare trenger en behandling, sier Wallace til TV 2.

FORNØYD: Overlege ved barneavdelingen på Oslo universitetssykehus er svært fornøyd med at Zolgensma nå blir tilgjengelig i Norge. Foto: TV 2
FORNØYD: Overlege ved barneavdelingen på Oslo universitetssykehus er svært fornøyd med at Zolgensma nå blir tilgjengelig i Norge. Foto: TV 2

– Et nytt håp

Zolgensma er en engangs genterapibehandling, hvor pasienter med SMA får sprøytet inn friske gener i kroppen.

– Jeg ser frem til alle nye muligheter for å behandle mine pasienter på. Dette ble først skrevet om i 2017 som et nytt håp, og det er jeg enig i. Dette handler først og fremst om å gi små barn muligheten til å utvikle seg så godt som mulig, sier overlegen.

Dette er SMA

Sykdommen skyldes at de motoriske nervecellene i ryggmargen (forhorncellene) forsvinner. Dette medfører svinn av muskulatur. Kognitiv funksjon er vanligvis normal.

Det finnes fire forskjellige typer av SMA, hvor type 1 og 2 er de mest alvorlige.

Sykdommen er en av de hyppigste nevromuskulære sykdommene (muskelsykdommer). Den kan debutere i fostertiden, i tidlig barnealder eller i tenårene og kan ha svært forskjellige alvorlighetsgrader.

Helse Norge tror det finnes cirka 50 personer under 18 med SMA i Norge i dag. Tallet for de over 18 er ukjent.

Kilde: Frambu, senter for sjeldne diagnoser

Til tross for at man mangler langtidsdata på virkningen av medisinen, er Wallace svært optimistisk.

– Vi ser på dette som en veldig effektiv medisin. Hvis vi kommer i gang veldig tidlig, så har barna en god sjanse, sier han.

DYRE DRÅPER: Medisinen gis kun én gang, men koster flere millioner kroner. Foto: Pa Photos / NTB
DYRE DRÅPER: Medisinen gis kun én gang, men koster flere millioner kroner. Foto: Pa Photos / NTB

Utfordringen er at medisinen helst bør gis når barnet er nyfødt. Men dette kan bli enklere å få til, etter at Norge, som første land i Europa, innlemmet SMA i nyfødtscreening-programmet.

Der kan en enkel blodprøve på nyfødte barn avdekke eventuelle avvik eller medfødte sykdommer.

Hemmelig pris

Til tross for at medisinen omtales som «verdens dyreste medisin», er den nøyaktige prisen ikke kjent.

Leder i Beslutningsforum, Inger Cathrine Bryne, sier til Dagens Medisin at dette er på grunn av en avtale de har med produsenten av medisinen.

– Men vi har funnet ut av avtalen er innenfor det som er akseptabelt, sier hun.

I Storbritannia er prislappen satt på 1,79 millioner pund, som tilsvarer nærmere 21 millioner norske kroner.

Blant dem som allerede har fått «mirakelmedisinen» er 16 måneder gamle Marley Powell.

FORNØYD: Foreldrene Rosie Mae Walton og Wes Powell kjempet lenge for at sønnen deres Marley skulle få Zolgensma. Foto: Joe Giddens / Pa Photos
FORNØYD: Foreldrene Rosie Mae Walton og Wes Powell kjempet lenge for at sønnen deres Marley skulle få Zolgensma. Foto: Joe Giddens / Pa Photos

– Det føles helt uvirkelig at han faktisk har fått medisinen, at én dråpe kan være så dyr og at den har gjort underverker, uttalte mor Rosie-Mae Walton til Sky News i september.

Beslutningsforum håper at bruken i Norge kan komme i gang i løpet av svært kort tid.

– Krevende

Statssekretær i helse- og omsorgsdepartementet, Karl Kristian Bekeng, sier til TV 2 at SMA er en svært alvorlig sykdom og den vanligste årsaken til død hos små barn.

FORNØYD: Statssekretær Karl Kristian Bekeng i helse- og omsorgsdepartementet er fornøyd med at millionmedisinen nå er tilgjengelig for norske barn. Foto: HOD
FORNØYD: Statssekretær Karl Kristian Bekeng i helse- og omsorgsdepartementet er fornøyd med at millionmedisinen nå er tilgjengelig for norske barn. Foto: HOD

– Jeg er derfor glad for at vi nå har innført screening for SMA hos alle nyfødte, og at vi også kan tilby effektiv behandling som kan gi barna et bedre liv, sier Bekeng.

Han er klar over at skyhøye priser på medisiner kan få negative konsekvenser.

– Høye priser bidrar til at det kan bli krevende å ta i bruk nye innovative legemidler, både i Norge og i andre land. At nye legemidler ikke tas i bruk kan føre til at det medisinsk-teknologiske fremskrittet ikke alltid kommer pasientene til gode, sier Bekeng.

– Norge deltar aktivt

Derfor har Helse- og omsorgsdepartementet, sammen med Verdens Helseorganisasjons regionkontor i Europa (WHO EURO) og Statens legemiddelverk, tatt initiativ til Oslo Medicines Initiative (OMI). OMI har mål om å sikre bedre tilgang til nye legemidler.

Tilgang til rimelige legemidler er en del av EUs legemiddelstrategi.

– I den forbindelse gjennomgås EØS-regelverket om legemidler med tanke å oppnå et mer balansert legemiddelmarked. Norge deltar aktivt inn i dette arbeidet, sier Bekeng.

Relatert