DYR MEDISIN: Pasienter med Spinal muskelatrofi (SMA) trenger svært dyre medisiner for å ha håp om å overleve. Adele Elvira Høydal Sande (5) har SMA type 1, og må til Rikshospitalet for medisinering fire ganger i året.
DYR MEDISIN: Pasienter med Spinal muskelatrofi (SMA) trenger svært dyre medisiner for å ha håp om å overleve. Adele Elvira Høydal Sande (5) har SMA type 1, og må til Rikshospitalet for medisinering fire ganger i året. Foto: Aage Aune / TV 2

27 millioner kroner for ÉN Dose:

Verdens dyreste medisin vurderes til bruk i Norge

Pasienter med Spinal muskelatrofi (SMA) får i dag behandling med svært dyre medisiner. Nå vurderer Statens legemiddelverk å godkjenne verdens dyreste legemiddel som kan gi unge SMA-barn et nytt håp for fremtiden.

Lyden fra Sognsvannbekken høres helt inn på rommet til fem år gamle Adele Elvira på Rikshospitalet i Oslo.

Hun kan og hun vil gjøre mye, men kroppen setter en stopper for å gjøre akkurat det samme som barn på hennes alder.

RIKSHOSPITALET: Det blir mange besøk til Oslo for familien Høydal Sande som er bosatt i Fosnavågen på Sunnmøret.
RIKSHOSPITALET: Det blir mange besøk til Oslo for familien Høydal Sande som er bosatt i Fosnavågen på Sunnmøret. Foto: Aage Aune/TV 2

Da Adele Elvira var rett over fire måneder, fikk hun diagnosen Spinal muskelatrofi, ofte forkortet SMA. Det er en alvorlig og sjelden muskelsykdom som skyldes at de motoriske nervecellene forsvinner, og dermed også at musklene blir borte.

Kjempet for livet

Etter en lang og tøff kamp, ble til slutt den svært dyre medisinen Spinraza godkjent til bruk på norske sykehus. Den må tas fire ganger i året, og skal stoppe utviklingen av sykdommen. Prislappen endte på svimlende én million kroner per dose.

PUSTEHJELP: Adele Elvira har trengt pustehjelp nesten hele livet. Her sammen med foreldrene Karl Erik og Vigdis Høydal Sande.
PUSTEHJELP: Adele Elvira har trengt pustehjelp nesten hele livet. Her sammen med foreldrene Karl Erik og Vigdis Høydal Sande. Foto: Aage Aune / TV 2

Legene sa hun kom til å bli maks tre år, hvis de var heldige. Men Adele Elvira ble den aller første i hele Norge som fikk Spinraza. I år har hun fylt fem år, og det planlegges at hun kan begynne på skolen til neste år.

– Livssituasjonen har jo blitt helt annerledes. Før vi starta på dette var det jo en kamp om hva vi kunne gjøre for at hun skulle overleve. Nå er hun stabil medisinsk, og så handler det mer om livskvalitet for henne, forteller pappa Karl Erik Høydal Sande.

Vurderer verdens dyreste medisin

I mai ble en ny og banebrytende medisin godkjent i Europa, kalt Zolgensma. Det er en genterapi med helt ny teknologi, som går inn for å endre genene til SMA-pasienter som har et defekt gen.

Men en slik medisin koster. Utsalgsprisen på én dose Zolgensma ligger på svimlende 27 millioner kroner. Til gjengjeld trenger hver pasient kun denne ene dosen, til forskjell fra Spinraza som må doseres fire ganger i året.

VERDENS DYRESTE: En dose Zolgensma har en utsalgspris på 27 millioner kroner.
VERDENS DYRESTE: En dose Zolgensma har en utsalgspris på 27 millioner kroner. Foto: Novartis/AP

– Prisen er vel det høyeste vi noen gang har sett, sier enhetsleder i Statens Legemiddelverk, Einar Andreassen til TV 2.

Legemiddelet omtales som verdens aller dyreste medisin. Nå vurderer Statens Legemiddelverk om Zolgensma skal bli tatt i bruk i Norge.

– Nå har vi fått denne saken inn til en vurdering. Og da skal vi vurdere hvor god denne medisinen er, og hvor mye den koster. Deretter går den videre til sykehusene, som skal bestemme om dette skal bli en etablert behandling eller ikke, forklarer Andreassen.

Tilbake på Rikshospitalet får Adele Elvira sin 14. dose Spinraza. Medisinen har hatt god effekt på femåringen fra Sunnmøret, men foreldrene er glade for utviklingen som nå foregår på feltet.

– Uten Spinraza, så vi hadde ikke vært her i dag. Det har vært helt avgjørende at det har kommet nye medisiner, og den forskningen som pågår er vi helt avhengige av, sier Karl Erik Høydal Sande.

FEM ÅR: Adele Elvira hadde en forventet levealder på to til tre år da hun fikk diagnosen SMA i 2015. I år har hun fylt fem år, og merker god effekt av Spinraza-medisinen.
FEM ÅR: Adele Elvira hadde en forventet levealder på to til tre år da hun fikk diagnosen SMA i 2015. I år har hun fylt fem år, og merker god effekt av Spinraza-medisinen. Foto: Aage Aune / TV 2

Det er ingen tvil om at også Adele Elviras medisin er dyr. En gang i året blir hun og familien enten kjørt eller fløyet til Oslo for å få dosen med Spinraza til nærmere en million kroner. De to andre dosene får hun på sykehuset i Ålesund.

I starten av behandlingen måtte Adele Elvira få fire doser i året, men det har etter hvert blitt trappet ned til tre.

Det er likevel prislappen på disse medisinene og sykehusbudsjettene som gjør diskusjonen svært komplisert.

Den vanskelige diskusjonen

– Hvis et legemiddel blir prioritert til en ny pasientgruppe, så blir de prioritert opp. Da er det noen andre i helsetjenesten som blir prioritert ned. Og de som blir prioritert ned, de mister sitt tilbud. Så derfor er det så viktig at vi også har en vurdering av hvor gode disse legemidlene er før de tas i bruk, sier Andreassen.

Familien Høydal Sande setter stor pris på behandlingen og oppfølgingen deres yngste datter har fått. Nå håper de at andre foreldre skal slippe å ta den samme kampen de stod i for tre år siden.

– Alternativet var ikke bra. Så vi måtte ha Spinraza, og vi måtte krige for å få det. Så jeg skulle ønske at de som blir foreldre til et SMA-barn i dag skal få slippe å krige like hardt som det vi gjorde, sier faren til femåringen.

Vil ha SMA med i nyfødtscreeningen

Det er det store sveitsiske legemiddelfirmaet, Novartis, som markedsfører medisinen. AveXis er bioteknologifirmaet som står bak teknologien og utviklingen.

I en mail til TV 2 skriver AveXis at de er i dialog med myndighetene for å samarbeide om løsninger og innovative betalingsmodeller.

– For at barna med SMA skal få best mulig effekt av medisinen, er det viktig å behandle så tidlig som mulig. Derfor bør SMA inkluderes i nyfødtscreeningen, skriver Sissel Rodahl.

Hun er leder for de mellomstore landene i Europa hos AveXis.

AveXis eller Novartis har foreløpig ikke svart på spørsmålet om hvorfor prisen på Zolgensma er så høy.

Relatert