Olivia (11 mnd) og Thea (2) har samme dødelige sykdom – bare én av dem får medisin

Mandag avgjorde Beslutningsforum at medisinen Spinraza skal godkjennes til bruk i Norge, men de godtar ikke den skyhøye prisen. Mens prisforhandlingene foregår kan to år gamle Thea død.

Denne artikkelen er over ett år gammel, og kan inneholde utdatert informasjon.

Mandag formiddag gikk tiden like sakte for familien Johnsen og familien Fredheim. Ventingen var nesten ikke til å holde ut.

Begge familiene satt i hvert sitt hjem og fulgte med på Nyhetskanalen med like høy puls. Begge håpet på den samme nyheten – nemlig at den livsforlengende medisinen Spinraza skulle bli godkjent.

For i begge familiene kjemper en dødssyk datter. Thea Johnsen (2) og Olivia Fredheim (11 mnd) lider av den sjeldne muskelsykdommen spinal muskelatrofi (SMA). En dødelig sykdom som krever verdens dyreste medisin for å forlenge livet.

Mye var likt hos de to familiene denne formiddagen, men utfallet av nyheten de begge ventet på, kan få helt ulik konsekvens. Thea (2) kan dø innen kort tid, mens Olivia (11 mnd) får leve litt lenger.

Olivia er nemlig én av ti norske barn som har fått teste medisinen gratis fra legemiddelselskapet, mens Thea er medisinløs. Hun er avhengig av at helsemyndighetene sier ja til å tilby medisinen på norske sykehus.

– Jeg blir så knust av tanken på at det kan gå begge veier. Det er 50-50, det kan bli nei, sa mamma til Thea, Jeanette Johnsen like før avgjørelsen.

Sa ja, men nei

Like før klokken 11 falt dommen.

Beslutningsforum for nye metoder vil godkjenne medisinen Spinraza – men de nekter å godta prisen på medisinen, og vil nå gå i forhandlinger med legemiddelfirmaet for å senke prisen.

– Vi sier ja til legemiddelet, men nei til prisen. Vi vil gå i forhandlinger om prisen, som vi mener er uetisk. Det er snakk om verdens dyreste legemiddel og vi mener prisen som er satt er for høy. Den er uanstendig høy, sier leder for Beslutningsforum, Lars Vorland.

Frykter at datteren vil dø under forhandlingene

De vil nå utsette avgjørelsen én måned i håp om å få en lavere pris. I mellomtiden vil ikke Thea få medisin.

– Det blir en måned til med dårlig søvn, det blir en måned til med bekymringer, det blir en måned til hvor vi er livredde for at hun kanskje ikke overlever mens de sitter og forhandler pris. Vi sitter her med barna våre som gisler i den forbanna kampen deres og bare se på at de blir dårligere, sier mamma Jeanette Johnsen gråtkvalt rett etter at hun fikk den dårlige nyheten.

Får fortsette gratisbehandlingen

Men Olivia, som allerede har fått prøve medisinen gratis, vil derimot fortsette å få den så lenge hun lever.

– Vi har som prinsipp at de som har startet behandlingen, vil få fortsette med det, sier Vorland.

Selv om foreldrene til Olivia er takknemlige for medisin, er det med en bismak at de mottar neste sprøyte med Spinraza.

– Det er veldig mange ulike følelser samtidig. Det er veldig bra at Olivia får medisinen hun trenger, men veldig dårlig at Thea ikke skal få den samme medisinen som hun trenger like mye, sier Olivias mamma, Christina Pettersen-Dasca.

For noen måneder siden kunne ikke Olivia sitte på egenhånd. Når TV 2 møter henne og foreldrene igjen noen uker senere, kan hun sitte oppreist i tripptrapp-stolen. Takket være medisinen klarer Olivia ting ingen trodde hun noen gang skulle gjøre, som å spise, holde en leke eller snu seg.

Snart fyller hun ett år og hun vil kunne fortsette den utrolige utviklingen, mens Thea vil kunne dø i påvente av neste forhandlingsrunde.

– Å si ja til medisinen, men nei til prisen hjelper jo ingenting, sier mammaen til Thea.

Benkjeden er vanskelig å ta innover seg og uretten føles stor.

Verdens dyreste medisin

Det er legemiddelfirmaet Biogen som har utviklet medisinen Spinraza, som har vist svært god effekt i studier og hos barn som har fått prøve medisinen. Men den er også verdens dyreste.

– Det setter oss i et ordentlig etisk dilemma. På den ene siden så har vi fått en behandling som virker for mange av pasientene. Men på den andre siden så har vi fått et så dyrt legemiddel at vi faktisk ikke har råd til det, sier Kristin Svanqvist, enhetsleder i Statens legemiddelverk, til TV 2.

Noe av det Beslutningsforum stiller spørsmål ved er hvorfor legemiddelfirmaet Biogen har satt prisen så høyt.

– Utviklingskostnadene for Biogen har ikke vært spesielt store. Det ble gjort mye forskning og utredning, og det var et annet legemiddelfirma som først kom inn. Så kom Biogen inn til slutt, sier Vorland.

Biogen mener selv de har priset medisinen riktig.

– Vi ser blant annet på produktets egenverdi, hva det vil si for samfunnet å ta den i bruk, og på den bedriftøkonomiske siden som for oss som dreier seg om forskning og utvikling, sier Administrerende direktør i Biogen Norge, Kristin Nyberg til TV 2.

Det første året trenger barn med SMA syv injeksjoner av medikamentet. Hver behandling koster i underkant av én million kroner. Etter det må de få rundt fire doser hvert år resten av livet.

Ti barn rammes årlig

Inntil 2016 fantes det ikke noen medisinsk behandling for den nevrologiske sykdommen SMA 1, 2 og 3. Sykdommen er en arvelig og nevrologisk tilstand som sitter i ryggmargen. Sykdommen rammer de lange nervecellene i ryggmargen slik at de ikke sender signaler til musklene for å aktivere dem. Derfor utvikler heller ikke barna normal muskelstyrke.

Oppimot 95 prosent av barna med sykdommen Spinal muskelatrofi 1 (SMA) dør før de fyller to år.

I Norge rammes rundt en av 6000 nyfødte av SMA 1, 2 eller 3 hvert år. Det vil si rundt ti barn i året. Barna får en varierende grad av svakhet, som blant annet fører til lammelser, puste- og svelgeproblemer. SMA forverrer seg over tid. Type 1 er den alvorligste formen. Disse barna dør tidlig, mens barn med type 2 og 3 kan ha en normal livslengde, med en varierende grad av funksjonshemning.

– Legemiddelet har vist en meget god klinisk effekt i studier. Det er ikke en medisin som bare bremser utviklingen, men Spinraza gjør at pasientene utvikler motorisk funksjon og styrker musklene, har Gøteborg-professor og overlege Mar Tulinius forklart til TV 2.