Olivia trenger en av verdens dyreste medisiner:

– Å si nei til medisinen, er å bestemme at Olivia skal dø

Mandag 23. oktober skal Beslutningsforum bestemme hvorvidt norske leger skal få gi ni måneder gamle Olivia den revolusjonerende, men svært dyre medisinen Spinraza.
Denne artikkelen er over ett år gammel, og kan inneholde utdatert informasjon.

Hvor mye skal det norske helsevesenet være villig til og betale for å redde et barneliv?

Ni måneder gamle Olivia Fredheim har en genetisk, dødelig muskelsykdom. Oppimot 95 prosent av barna med sykdommen Spinal muskelatrofi 1 (SMA) dør før de fyller to år.

Men, den første medisinen som viser god effekt på 60 prosent av SMA-barna ble godkjent i USA like før jul i fjor.

– Dette er et gjennombrudd for denne pasientgruppen, slår Kristin Svanqvist fast.

Hun er enhetsleder i Statens legemiddelverk og utarbeider metodevurderingene som Beslutningsforum legger til grunn når de sier ja eller nei til å innføre nye medisiner på sykehusene.

Inntil 2016 fantes det ikke noen medisinsk behandling for den nevrologiske sykdommen SMA 1, 2 og 3. Sykdommen er en arvelig og nevrologisk tilstand som sitter i ryggmargen. Sykdommen rammer de lange nervecellene i ryggmargen slik at de ikke sender signaler til musklene for å aktivere dem. Derfor utvikler heller ikke barna normal muskelstyrke.

I Norge rammes rundt en av 6000 nyfødte av SMA 1, 2 eller 3 hvert år. Det vil si rundt ti barn i året. Barna får en varierende grad av svakhet, som blant annet fører til lammelser, puste- og svelgeproblemer. SMA forverrer seg over tid. Type 1 er den alvorligste formen. Disse barna dør tidlig, mens barn med type 2 og 3 kan ha en normal livslengde, med en varierende grad av funksjonshemning.

En av verdens dyreste medisiner

– Så det er veldig gledelig at vi nå har fått en medisin som virker på mange. Dette er helt nytt. Medisinen fikk markedsføringstillatelse i juli her i Norge, sier Svanqvist.

Men Spinraza er også en av verdens dyreste medisiner.

– Og det setter oss i et ordentlig etisk dilemma. På den ene siden så har vi fått en behandling som virker for mange av pasientene. Men på den andre siden så har vi fått et så dyrt legemiddel at vi faktisk ikke har råd til det, sier Svanqvist til TV 2.

Det første året trenger barn med SMA syv injeksjoner av medikamentet. Hver behandling koster i underkant av en million kroner. Etter det må de få rundt fire doser hvert år resten av livet.

Fordi medisinen ble godkjent relativt raskt finnes det foreløpig ikke forskningstudier som strekker seg over tid. Det gjør det komplisert for helsemyndighetene når de skal bestemme seg for om Spinraza skal stå på listen over medisiner som tilbys ved norske sykehus.

– Dataene er usikre over tid, og kostnadene for et godt leveår er svært høye. Legemiddelfirmaets egne beregninger viser at kostnadene for et godt leveår er på mellom tre og femten millioner kroner. Det er langt langt over det Beslutningsforum tidligere har akseptert for andre medisiner, sier Svanqvist.

Googlet i 14 timer

Da Olivia Fredheim kom til verden like før jul i fjor var det ingenting som tydet på at den lille jenta hadde en av genetiske sykdommene som årlig tar livet av flest spedbarn i verden.

En frisk baby, sto det på papirene foreldrene fikk med seg hjem fra sykehuset. Men da de nærmet seg seksukerskontrollen kom de første tegnene på at noe var annerledes.

– Jeg synes jeg det var litt rart at hun ikke holdt hodet. Men bortsett fra det så var alt normalt, forteller mamma Christina Pettersen-Dasca.

Foreldrene oppsøkte flere leger med bekymringen sin, men fikk beskjed om at alt var normalt. Til slutt ble de likevel henvist til Barnesenteret ved Oslo universitetssykehus. Der ble Olivia grundig undersøkt av landets fremste spesialister.

Legene mistenkte raskt SMA 1, men det måtte tas en gentest for å få det bekreftet. De ba foreldrene om å ikke google sykdommen før de hadde resultatet av prøven.

– Jeg tror jeg googlet i 13-14 timer i strekk, frem til jeg kom på sykehuset dagen etterpå, forteller Christina.

Tre dager senere var de tilbake på sykehuset. I rommet var det flere leger og en psykiater. Beskjeden de fikk var vanskelig å forholde seg til. Med Olivia på fanget får Christina og pappa Helge Fredheim rolig forklart hva SMA 1 er, og hva som kan vente dem.

– Og så sa legen at det var det. Olivia hadde SMA 1. Da begynte Olivia å le. Og så lo alle andre lettet over å kunne le med henne, forteller Christina og tenker syv måneder tilbake. Hun husker at hun så så 20-bussen kjøre forbi mens legene forklarte. Og at hun tenkte at livet faktisk går videre selv om man får en sånn beskjed og alt går i svart innvendig.

Revolusjonerende gjennombrudd

Det var overlege Sean Wallace ved Oslo universitetssykehus som antok at Olivia hadde SMA 1, og som har fulgt opp familien siden. Wallace er en av tre leger i Norge med den største kompetansen på sykdommen, og har vært den som har fortalt familier både i England og Norge at barnet deres høyst sannsynlig ikke vil blir eldre enn to år. Men denne gangen, den 3. februar i år, kunne han for første gang også gi litt håp.

I USA var den første medisinen som viste god effekt på 60 prosent av SMA-barna nylig godkjent. Og legemiddelfirmaet Biogen ønsket å gi den gratis til barn i Norge, mens de ventet på godkjenning for Europa. I dag får ni barn gratisbehandling i Norge. Og har fått Olivia fått fem doser med medisinen, Spinraza.

– Det en helt ny type medisinsk behandling. Du kan si at den både er revolusjonerende og banebrytende, forklarer Wallace.

– Da jeg først traff Olivia kunne hun ikke bevege skuldrene sine, og hun kunne ikke bevege hoftene sine men det kan hun nå, sier han og smiler.

Gjør ting som ikke skulle være mulig

For medisinen har gjort at Olivia klarer ting ingen trodde hun noen gang skulle gjøre, som å spise, holde en leke eller snu seg.

Dette er veldig spennende. Først og fremst for foreldrene, men også for leger, sykepleiere og fysioterapeuter som er involvert i behandlingen. Mange familier får nå et helt annet håp for fremtiden, og barna sine enn de hadde før, forteller Wallace.

Det finnes foreløpig kun noen få og små studier på Spinraza, men de viser svært lovende resultater, sier han.

Resultatene har vært så positive at prosessen fra ide til å ta medisinen i bruk har vært lang kortere enn vanlig. Normalt sies det at prosessen fra ide til å starte behandling med en medisin er rundt femten til tyve år.

– Her snakker vi om syv år. Med type 1 hvor prognosen er svært dårlig har man sett at vi kan ikke vente på flere forskningsresultater. Vi må sette igang med behandling raskt, for disse barna kan ikke vente, sier han,

Biogen setter ned foten

Men nå er det stopp. Legemiddelprodusenten, Biogen, sier at dersom barna skal få flere behandlinger må norske helsemyndigheter betale for dem. Og hver behandling koster nesten en million kroner.

Det første året trenger barna syv behandlinger. Resten av livet settes fire sprøyter i året. Hver koster en million kroner.

Den 23. oktober skal helsemyndighetene her i landet avgjøre om sykehusene får gi medisinen. Det er Beslutningsforum som bestemmer hvilke medisiner som skal brukes på sykehusene.

Og beslutningen blir ikke enkel, ifølge Kirstin Svanqvist. Hun utarbeider rapporten som er grunnlaget for Beslutningsforums avgjørelse.

– Beslutningsforum har aldri hatt en sånn sak før. Hvis ikke vi klarer å få ned prisen så blir det en ekstremt vanskelig situasjon.

Hun er glad for at barna har fått medisinen, men synes måten legemiddelselskapet har gjort det på er problematisk.

– Det virker litt sånn at man på en måte gir første dose, også er du hekta på det. Jeg synes det er etisk svært vanskelig at man gir gratis legemidler før markedsføringstillatelse. Og nå overlates regningen til myndighetene til en svært høy pris. Det stiller oss i et veldig vanskelig lys, og forhandlingskortene er ikke for å si det sånn på vår side akkurat nå, sier hun bekymret.

– Klarer å håndtere situasjonen takket være medisinen

Legemiddelselskapet Biogen vil ikke la seg intervjue, og skriver i en e-post til TV 2 at de ikke finner det naturlig å kommentere Spinraza på det nåværende tidspunktet.

«Legemiddelprodusentene er underlagt et strengt regelverk for hva som kan kommuniseres om enkeltprodukter i offentligheten. Biogen har derfor ikke anledning til å diskutere Spinraza i mediene. Biogen kan ikke snakke om pris uten samtidig å snakke om produktet og dets egenskaper. Dette regelverket gjelder ikke legemiddelverket eller klinikere. Uavhengig av det finner Biogen det heller ikke naturlig å kommentere Spinraza for andre enn offentlig myndigheter på det nåværende tidspunkt. Legemiddelverket har den helseøkonomiske modellen for Spinraza til vurdering og denne danner grunnlag for Beslutningsforum som fatter vedtak på et senere tidspunkt».

For Olivias foreldre er tanken på at helsemyndighetene ikke kommer til å godkjenne Spinraza nesten ikke til å bære.

– Vi klarer å håndtere denne situasjonen vi er i nå takket være denne medisinen. Å si nei til den medisinen er å bestemme at Olivia skal dø. Jeg tror ikke noen som ser henne nå kan mene at det er det riktig å gjøre, sier Christina.

Lik TV 2 Nyhetene på Facebook