27 millioner kroner per dose:

Tause om hva verdens dyreste medisin har kostet å lage

Det amerikanske bioteknologifirmaet AveXis står bak verdens dyreste medisin, Zolgensma. Men hvorfor hver dose koster 27 millioner, ønsker de ikke å svare på.

Da Adele Elvira var fire måneder, fikk hun diagnosen Spinal muskelatrofi type 1. Det er en alvorlig og sjelden muskelsykdom som skyldes at de motoriske nervecellene forsvinner, og dermed også at musklene blir borte.

Den lille jenta fra Sunnmøret hadde utsikter til å leve i to til tre år.

Foreldrene kjempet en lang og tøff kamp for at deres yngste datter skulle få millionmedisinen Spinraza. Beslutningsforum bestemte til slutt at medisinen skulle godkjennes til bruk i Norge.

Nytt håp

Medisinen har hatt god effekt på Adele Elvira. Hun har nå fått 14 doser med Spinraza, og i år fylte hun fem år.

– Jeg skulle ønske at de som blir foreldre til et SMA-barn i dag skal få slippe å krige like hardt som det vi gjorde, sier Karl Erik Høydal Sande, faren til femåringen fra Fosnavåg.

DYR MEDISIN: Adele Elvira (5) har diagnosen Spinal muskelatrofi. Hun har hatt god effekt av den dyre medisinen Spinraza.
DYR MEDISIN: Adele Elvira (5) har diagnosen Spinal muskelatrofi. Hun har hatt god effekt av den dyre medisinen Spinraza. Foto: Aage Aune / TV 2

Adele Elvira trenger tre doser med den dyre medisinen Spinraza, og må fraktes minst en gang til Rikshospitalet for å bli dosert. Det er kostbart og krevende.

Nå vurderer Statens Legemiddelverk om en ny og banebrytende medisin skal godkjennes til bruk i Norge. Den heter Zolgensma og skal ha god effekt på SMA med kun én dose. Men den blir verdens dyreste, en dose koster hele 27 millioner kroner.

Tause om overskudd

– Hvorfor er denne genterapien så dyr?

– Det som gjør det største utslaget er at den kun gis én gang og til en veldig liten pasientgruppe. Og dette blir jo reflektert i den prisen som settes på et legemiddel, sier Sissel Rodahl til TV 2.

Hun er talsperson for AveXis i Norge.

OVERSKUDD: Sissel Rodahl, talsperson for AveXis i Norge, mener overskuddet firmaet får Zolgensma-salget er viktig for deres forskning på sjeldne sykdommer.
OVERSKUDD: Sissel Rodahl, talsperson for AveXis i Norge, mener overskuddet firmaet får Zolgensma-salget er viktig for deres forskning på sjeldne sykdommer. Foto: Truls Aagedal / TV 2

AveXis står for utviklingen av Zolgensma, og er kjøpt opp av det store legemiddelfirmaet Novartis. De ønsker ikke å si hvor mye penger de har brukt på å utvikle medisinen, eller hvor stort overskudd de har.

– Det er klart det har tatt lang tid å utvikle. Det har tatt mellom 12 og 15 år. Det er også en veldig kompleks produksjonsmetode. Men det er klart at det er viktig at vi går med overskudd, for det er det som gjør at vi kan fortsette å investere og fortsette å drive forskning og utvikling for disse innovative behandlingsmetodene, forklarer Rodahl.

– Men hvor mye overskudd har dere?

– Det er egentlig ikke det som er interessant. Det som er interessant er at vi kan få frem innovative behandlingsmetoder også til disse små og sårbare pasientgruppene.

– Likevel skal AveXis tjene penger på det?

– Det er riktig.

Vurderer medisinen

Statens legemiddelverk skal nå vurdere om Zolgensma kan godkjennes til bruk i Norge.

– Nå har vi fått denne saken inn til en vurdering. Og da skal vi vurdere hvor god denne medisinen er, og hvor mye den koster. Deretter går den videre til sykehusene, som skal bestemme om dette skal bli en etablert behandling eller ikke, sier enhetsleder for metodevurdering og refusjon i Statens Legemiddelverk, Einar Andreassen til TV 2.

TIL VURDERING: Statens Legemiddelverk vurderer nå om verdens dyreste medisin kan godkjennes til det norske markedet. Enhetsleder i Statens Legemiddelverk, sier de ikke får innsyn i medisinens utviklingskostnad.
TIL VURDERING: Statens Legemiddelverk vurderer nå om verdens dyreste medisin kan godkjennes til det norske markedet. Enhetsleder i Statens Legemiddelverk, sier de ikke får innsyn i medisinens utviklingskostnad. Foto: Ingvild Gjerdsjø / TV 2

Han forteller at heller ikke Statens Legemiddelverk får innsyn i medisiners utviklingskostnad.

– Denne medisinen er jo til en gruppe mennesker som ikke er så veldig stor. Da pleier ofte firmaene å si at de må ta en høyere pris fordi de må delene denne utviklingskostnaden på færre pasienter. Men vi vet ikke hva denne utviklingskostnaden er. For det har firmaene aldri vist oss. Det er en påstand som ikke kan motbevises, sier Andreassen.

Relatert