En ny medisin kan redde livet på flere hundre norske pasienter med sykdommen cystisk fibrose (CF).

Men medisinen er dyr og helsemyndighetene vil ikke gi noen garanti for at den tas i bruk. 

Vil trolig dø i tredveårene

Det kan få store konsekvenser for tre år gamle Sondre Breistein Seliussen fra Bergen. 

I dag er han fortsatt frisk og rask, men fordi han har sykdommen cystisk fibrose vil han trolig dø en gang i tredveårene. Hele livet vil være preget av sykdom, sykehusinnleggelser, infeksjoner og stadig mer ødelagte lunger.

De aller fleste pasientene må ha en lungetransplantasjon. I gjennomsnitt dør pasientene før de fyller 40 år.

Men i 2012 fant amerikanske forskere fram til en revolusjonerende medisin, Kalydeco.

Stopper sykdomsutviklingen

Cystisk fibrose: 

  • Medfødt lidelse som i størst grad gir symptomer fra lungene og mage-tarmkanalen.
  • Tilstanden arves recessivt, dvs. at den bare gjør seg gjeldende hvis en arver anlegget fra begge foreldrene.
  • CF kan manifestere seg like etter fødselen ved såkalt mekonium ileus, dvs. at den nyfødtes første avføring ikke kommer som forventet. Etter hvert får barna vedvarende hoste, ofte med gulgrønt slim, og tilbakevendende luftveisinfeksjoner.
  • Det seige slimet og de stadige luftveisinfeksjonene vil etter hvert føre til redusert lungekapasitet, utvikling av bronkiektasier og vekst av bakterier som er vanskelige å behandle med antibiotika.
  • Det finnes over 1000 kjente CF-mutasjoner, og den vanligste er deltaF508-mutasjonen, som er en klasse II-mutasjon. I Norge har rundt 70 % av CF-erne denne mutasjonen.
  • CF skyldes det såkalte CFTR-proteinet. CFTR skal fungere som en kanal for transport av klor-ioner ut og inn av cellene, og ved CF fungerer ikke dette proteinet som det skal. Dette påvirker salt- og væskebalansen på overflaten av blant annet lungene og bukspyttkjertelen.
  • Virkningsstoffene i Kalydeco hjelper proteinet til å fungere som en klorkanal, og retter på den måten defekten som fører til CF. Man kaller ofte Kalydeco for en «forsterker» fordi den hjelper CFTR-proteinet som allerede er på sin plass i celleveggen til å fungere slik det skal.

Kilder: Store norske leksikon/ Norsk forening for cystisk fibrose

DYR: Denne boksen med 56 piller av medisinen Kalydeco koster 198.000 kroner. Foto: Kenneth Cuomo/Jan Kåre Gåsemyr, TV 2
DYR: Denne boksen med 56 piller av medisinen Kalydeco koster 198.000 kroner. Foto: Kenneth Cuomo/Jan Kåre Gåsemyr, TV 2
GJENNOMBRUDD: - For første gang i historien kan man behandle årsaken til tilstanden, sier overlege ved OUS, Bjørn Skrede. Foto: Kenneth Cuomo/Jan Kåre Gåsemyr, TV 2
GJENNOMBRUDD: - For første gang i historien kan man behandle årsaken til tilstanden, sier overlege ved OUS, Bjørn Skrede. Foto: Kenneth Cuomo/Jan Kåre Gåsemyr, TV 2
KAN IKKE GARANTERE: Helsedirektør Bjørn Guldvog kan ikke love CF-pasienter at de vil ta i bruk medikamentet. Foto: Christian Thomassen / SCANPIX
KAN IKKE GARANTERE: Helsedirektør Bjørn Guldvog kan ikke love CF-pasienter at de vil ta i bruk medikamentet. Foto: Christian Thomassen / SCANPIX
BEHANDLING: Lille Sondre må inntil videre klare seg med daglig behandling av lungsykdommen. Foto: Kenneth Cuomo/Jan Kåre Gåsemyr, TV 2
BEHANDLING: Lille Sondre må inntil videre klare seg med daglig behandling av lungsykdommen. Foto: Kenneth Cuomo/Jan Kåre Gåsemyr, TV 2

Den revolusjonerende medisinen stopper utviklingen av lungeskaden hos pasientene. Hos voksne vil lungeskadene allerede ha utviklet seg, men videreutvikling av sykdommen stoppes når man får medisinen.

Barn som får den tidlig kan dermed leve fullverdige liv.

– For barna som kan begynne med dette medikamentet, så kan man jo håpe at de unngår å utvikle sykdommen, sier Bjørn Skrede, overlege ved Oslo Universitetssykehus til TV 2.

– Det er et tidsspørsmål før alle pasientene kan behandles, sier overlegen.

For Sondres foreldre, Bjørghild og Jørgen Seliussen, kom diagnosen som et sjokk.

– Vi sov ikke. Vi gikk bare rett i kjelleren. Det var et sjokk, fullstendig sjokk, sier Jørgen Seliussen.

Kalydeco er forsket grundig på og tatt i bruk, men spesielt langtidseffektene er ennå i noen grad usikre. Norske myndigheter er imidlertid svært usikre på om de vil betale for den banebrytende medisinen. Medisinen koster nemlig 2,5 millioner i året per pasient.

– Lungene blir stadig mer ødelagt, og det må vi prøve å stoppe slik at han kan få et tilnærmet normalt liv. Da må vi gi ham de medikamentene som kan bidra til det. Selvsagt er det mye penger, men etter ti år går patentet ut på medisinen. Da vil prisen falle. Så jeg synes vi kan se på dette som en investering i at noen pasienter skal få et godt liv, sier Sondres far.

Mener Helse-Norge sier «nei»

Helsedirektør Bjørn Guldvog er leder av rådet for kvalitet og prioritering i helsetjenesten. Rådet har vurdert helseeffekten av den nye CF-medisinen opp mot kostnadene. De konkluderer at medisinen er dyr, og at vi kan få større helseeffekt ved å bruke pengene andre steder.

– Vi vil at pasienter skal få tilgang til ny teknologi og medisin, og til en best mulig pris. Slik denne prisen er introdusert i Norge så er den veldig høy. Det vi (rådet journ. anm.) sier er at den er så høy at hvis vi sammenligner med andre behandlingstilbud som har en lavere pris, så får man en mindre helsegevinst. Rådet legger vekt på at denne forskjellen er relativt stor, sier Guldvog til TV 2. 

Flere aktørene mener det i realiteten innebærer et «nei» til medisinen.

Lars Ødegård i Handikapforbundet var en av to som stemte mot flertallet i rådet.

– Flertallet i rådet sier jo nesten her at medisinene er for dyre, i forhold til at pengene er bedre anvendt andre steder.

– Her har man en medisin som vil gjøre deres hverdag og deres livskvalitet mye bedre, sier Ødegård. 

Også Sharon Gibsztein i Norsk forening for cystisk fibrose oppfatter rådets avgjørelse som negativ.

– Vi oppfatter at de ikke tilrår medisinen for oss. Det vil være en enorm katastrofe for mennesker med cystisk fibrose i Norge.

Komplisert sykdomsbilde

Det finnes en rekke varianter av den genetiske sykdommen CF.

Det innebærer at den medisinen som nå er tilgjengelig, Kalydeco, bare virker på noen få.

Men om kort tid er det ventet en variant av medisinen som vil virke på flesteparten (ca 70 prosent) av de rundt 300 pasientene med cystisk fibrose i Norge.

Vedtaket i nasjonalt råd for kvalitet og prioritering i helsetjenesten har imidlertid ført til redsel og desperasjon i pasientgruppen.

TV 2 har vært i kontakt med flere som var til stede i salen da vedtaket ble fattet 7. april i år. De oppfatter vedtaket som et «nei».

– Kan ikke gi noen garanti

Helsedirektør Guldvog peker på at rådet skal se på overordnede prinsippsaker og at rådene ikke nødvendigvis gjelder enkelte pasientgrupper. De rådene som gis blir vanligvis tillagt stor vekt, blant annet av politikerne.

– Jeg kan ikke gi noen garanti. Vi vil gjøre vårt beste for å gi nye behandlinger, men det er opp til politikerne. De må si hvilket nivå vi skal strekke oss mot. Innenfor de rammene vi har nå, har vi ikke råd til alt og vi må gjøre noen prioriteringer, sier Guldvog.

I Bergen er foreldrene til Sondre langt fra tilfreds med svarene.

Selv om Sondre inntil videre er litt for ung til å få medisinen, ønsker foreldrene at han får den så snart han kan. Men også de tolker vedtaket i nemnda som svært negativt.

– Jeg vil at Sondre en dag skal få muligheten til kanskje en dag å stifte familie, og oppleve det å bli far. For det er fantastisk, sier Jørgen Seliussen.

Moren, Bjørghild Seliussen legger til.

– At de kan sette en pris på det. En pris på et menneskeliv, på livskvalitet. Jeg ber dem om å tenke seg om et par ganger til.